Ultragenyx Pharmaceutical déclare que la FDA accorde l'approbation complète standard du FAYUVI pour le traitement des patients pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Le FAYUVI est une toute première option thérapeutique très attendue, susceptible d'arrêter ou de ralentir la progression neurologique irréversible et dévastatrice et la perte de fonction associées au syndrome de Sanfilippo de type A

Le programme UltraCare® d'Ultragenyx facilitera l'accès, et le produit commercial devrait être disponible pour expédition aux centres de traitement qualifiés dans les 30 à 60 jours

FAYUVI marque la deuxième approbation de thérapie génique et la sixième approbation globale de la FDA pour Ultragenyx

La société a reçu un bon d'évaluation prioritaire après l'approbation de FAYUVI

Ultragenyx tiendra une conférence téléphonique le 17 septembre 2026 à 17 h 30, heure de l'Est

NOVATO, Californie, 17 septembre 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé l'approbation complète standard du FAYUVI™ (rebisufligene etisparvovec-hopf), également connu sous le nom d'UX111, pour le traitement des patients pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) IA, syndrome de Sanfilippo (type A). FAYUVI est le tout premier traitement approuvé par la FDA pour le syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie neurodégénérative progressive et fatale, et la deuxième approbation de thérapie génique pour Ultragenyx. La société a reçu un bon d'évaluation prioritaire suite à cette approbation.