OS Therapies parvient à un alignement complet avec la MHRA britannique concernant sa demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle en cours

La MHRA a convenu que l'utilisation de données de contrôle historiques comparables — dérivées d'une évaluation systématique de toute la littérature appropriée disponible évaluée par des pairs par des conseillers biostatistiques indépendants présentée lors de sa dernière réunion de conseil scientifique (SAM) — était appropriée pour l'indication orpheline Prévention ou retard de la récidive en cas d'ostéosarcome métastatique pulmonaire entièrement réséqué. En outre, la société est parvenue à une harmonisation complète de la conception proposée pour son prochain essai de confirmation de phase 3, y compris en ce qui concerne la proportion de patients à qui le produit médicamenteux de phase 2 restant sera administré par rapport au produit de phase 3 à venir. L'essai de phase 3 doit avoir débuté avant d'obtenir un CMAA. OS Therapies prévoit de finaliser la soumission de la CMAA dans les semaines à venir. La Société a également l'intention de commencer la phase de confirmation 3 dès que possible au quatrième trimestre 2026 et la sensibilisation du site a commencé en conséquence.

Les conseils de soutien de la MHRA sont conformes au cadre réglementaire des maladies rares récemment publié par l'Agence (https://www.gov.uk/government/consultations/draft-rare-disease-therapies-regulatory-framework/draft-rare-disease-therapies-regulatory-framework) ; et aux conseils de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant un prochain CMAA via la procédure centralisée paneuropéenne.

« L'harmonisation complète avec la MHRA et l'EMA, qui ouvre la voie à nos prochaines soumissions au CMAA, et le lancement de notre essai de confirmation de phase 3 constituent une avancée majeure », a déclaré Paul Romness, MPH, président-directeur général d'OS Therapies. « Grâce à cette harmonisation complète et à la reconnaissance par les régulateurs internationaux du fait que les normes de traitement de l'ostéosarcome n'ont pas changé de manière significative au cours des quarante dernières années, nous soumettons cette question à la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis. La FDA fait partie du projet Orbis qui coordonne les approbations entre les régulateurs internationaux, y compris le Royaume-Uni. La FDA examine la demande de licence de produits biologiques (BLA) en cours qui a débuté en janvier 2026, avec un accès anticipé potentiel au marché dans le cadre du programme d'approbation accéléré. En outre, l'EMA a récemment informé la société qu'une réunion du SAWP précédemment demandée n'était plus requise avant la soumission du CMAA à l'EMA. »

L'OST-HER2 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD), la désignation Fast Track (FTD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA, et les médicaments de thérapie innovante, ODD et FTD (équivalent ATMP — RMAT dans l'UE et au Royaume-Uni) de l'EMA et de la MHRA. Dans le cadre du programme RPDD, si la société obtient un BLA aux États-Unis, elle pourra recevoir un bon d'évaluation prioritaire (PRV) qu'elle a l'intention de vendre. La vente la plus récente de PRV a eu lieu en août 2026 pour 220 millions de dollars. Cependant, rien ne garantit que la Société réaliserait une valeur comparable, le cas échéant, dans le cadre d'une future vente de PRV. OS Therapies a finalisé la nouvelle soumission d'une demande de thérapie innovante en médecine régénérative (RMAT) et la lettre d'intention du commissaire pour l'évaluation prioritaire (CNPV) de la société a été acceptée par la FDA. La Société a l'intention de demander un examen continu de la soumission en cours de la BLA qui a débuté en janvier 2026 à la suite de sa prochaine réunion sur les méthodes statistiques de type C de la FDA à la mi-septembre 2026. OS Therapies cherche à obtenir un BLA dans le cadre du programme d'approbation accéléré aux États-Unis et des demandes d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (CMAA) en Europe, au Royaume-Uni et en Australie pour OST-HER2 dans le traitement de l'ostéosarcome métastatique au quatrième trimestre 2026.