Cellectis SA (NASDAQ : CLLS) a annoncé lundi une transformation stratégique visant à devenir une entité d'édition de gènes in vivo axée sur les traitements à long terme des maladies chroniques.
Suite à cette annonce, le titre a chuté de plus de 27 %.
Le conseil d'administration a approuvé le pivot le 11 septembre, réalignant les ressources vers ses principaux actifs in vivo et prolongeant sa trésorerie opérationnelle jusqu'au second semestre 2028.
La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les dépôts à terme de 169 millions de dollars au 30 juin 2026 devaient permettre de démarrer le quatrième trimestre de 2027.
La société centre sa nouvelle orientation sur les principaux candidats, .HEAL-101 et .HEAL-201.
.HEAL-101 utilise un éditeur de base TALE ciblant le gène APOC3 pour l'hypertriglycéridémie sévère, une affection qui touche environ 1 à 2 millions de patients aux États-Unis et en Europe.
Des modèles murins humanisés précliniques ont montré que le .HEAL-101 diminuait les taux plasmatiques d'APOC3 jusqu'à 70 % et réduisait les triglycérides circulants jusqu'à 76 %.
Cellectis prévoit de lancer un essai de phase 1 en Chine et de publier des données cliniques préliminaires au second semestre 2027.
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Parallèlement, .HEAL-201 utilise un modulateur épigénétique TALE ciblant le promoteur PCSK9 pour l'hypercholestérolémie sévère, ciblant 1 à 2 millions de patients à haut risque supplémentaires aux États-Unis et en Europe.
Les tests précliniques ont démontré une réduction de plus de 90 % des taux plasmatiques de PCSK9 dans des modèles murins.
Cellectis prévoit de lancer un essai de phase 1 en Chine et de partager des données cliniques préliminaires au premier semestre 2028.
La société a indiqué que les progrès continus et récemment accélérés dans les schémas thérapeutiques de première ligne avaient réduit les taux de rechute, réduisant ainsi le nombre de patients passant à des traitements ultérieurs.
Parallèlement, l'émergence rapide d'anticorps bispécifiques et d'approches CAR-T in vivo a intensifié la concurrence dans les traitements de deuxième et troisième lignes.
Le réalignement opérationnel soutient les partenariats de thérapie cellulaire existants avec AstraZeneca Plc (NYSE : AZN), Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ : ALLO) et Servier.
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