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Scholar Rock marque un « moment décisif » avec son premier traitement ciblé sur les muscles pour l'amyotrophie spinale

Benzinga·09/14/2026 13:26:02
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La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé vendredi l'ISEMBYLD (apitegromab-mstn) de Scholar Rock (NASDAQ : SRRK) pour l'amyotrophie spinale (SMA) chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus.

Cette décision fait de l'ISEMBYLD le premier traitement ciblant les muscles à démontrer une amélioration de la fonction motrice chez les personnes prenant déjà un médicament ciblant le SMN2.

La FDA a également attribué à Scholar Rock un bon d'évaluation prioritaire pour les maladies pédiatriques rares à la suite de cette décision.

Mécanisme d'action et impact de la maladie

La SMA est une maladie neuromusculaire grave et rare qui entraîne une perte irréversible des motoneurones et une fonte musculaire progressive.

Ce déclin réduit les fonctions motrices et limite l'indépendance personnelle. En tant qu'anticorps monoclonal IgG4 entièrement humain, l'ISEMBYLD cible la promyostatine et la myostatine latente pour inhiber l'activation de la myostatine et bloquer sa voie de signalisation.

L'étude de phase 3 SAPPHIRE fournit des résultats robustes

Les patients âgés de 2 à 12 ans recevant 10 mg/kg (dose recommandée) d'ISEMBYLD en association avec un traitement ciblant le SMN2 ont obtenu une amélioration de 2,2 points par rapport à l'échelle fonctionnelle motrice élargie (HFMSE) de Hammersmith à 1 an, par rapport à ceux recevant un traitement ciblant le SMN2 seul.

En outre, 34,2 % des participants traités par l'Isembyld ont connu une augmentation de 3 points ou plus du HFMSE, contre 13,5 % dans le groupe témoin.

Profil de sécurité et extension à long terme

Plus de 500 personnes ont participé à des études cliniques mondiales sur l'apitégromab, certaines recevant un traitement depuis plus de 7 ans.

98 % des participants à SAPPHIRE ont choisi de participer à l'étude de prolongation à long terme ONYX.

Le lancement commercial d'ISEMBYLD aux États-Unis est en cours, le produit pouvant être expédié dans les prochains jours.

Activité du cours de l'action SRRK : Les actions de Scholar Rock Holding ont augmenté de 6,48 % à 59,00$ lors de la préouverture du marché lundi, selon les données de Benzinga Pro.

Photo : Shutterstock