Selon Ascendis Pharma, un médicament de croissance présente des avantages pour les nourrissons

Ascendis Pharma A/S (NASDAQ : ASND) a annoncé mercredi les données de la semaine 52 issues de la cohorte sentinelle ouverte de son essai ReachIn.

Les données ont montré que le TransCon CNP (navépigritide) administré une fois par semaine stabilisait ou améliorait la sténose du foramen magnum tout en améliorant la croissance linéaire chez les nourrissons atteints d'achondroplasie âgés de 0 à moins de 2 ans.

Croissance et santé cranio-cervicale

Le traitement par TransCon CNP a maintenu ou amélioré la santé de la jonction cranio-cervicale chez tous les participants de la cohorte pendant 52 semaines.

Selon l'Achondroplasia Foramen Magnum Score, un système de notation standardisé basé sur l'IRM qui évalue le rétrécissement des os du crâne afin de prévenir la compression du tronc cérébral et de la moelle épinière, chaque enfant a obtenu des scores stables ou améliorés.

Le diamètre sagittal du foramen magnum s'est agrandi en moyenne de 3,15 mm, et aucun patient n'a dû subir de chirurgie de décompression.

La thérapie a également donné des résultats de croissance linéaire remarquables. Les participants ont atteint une vitesse de croissance annualisée moyenne de 9,9 cm par an et une augmentation moyenne par rapport à la valeur initiale du score Z de la longueur du dos spécifique à l'ACH de +0,42.

Sécurité et cohérence du dosage

Les résultats pharmacocinétiques correspondaient à ceux observés chez les enfants plus âgés, ce qui confirme la posologie de 100 μg/kg/semaine.

TransCon CNP a démontré une tolérance globale élevée, aucune réaction au site d'injection, aucun décès, aucune fracture, aucun événement lié à la sécurité osseuse ou aucune hypotension symptomatique n'ayant été signalés au cours de l'étude.

Les chercheurs n'ont observé aucun effet indésirable considéré comme lié au traitement, ce qui n'a entraîné aucun arrêt d'essai ni aucune interruption de dose.

En juin, Ascendis Pharma a publié les résultats quinquennaux de son essai de phase 2 PaTH Forward, montrant que TransCon PTH (palopegteriparatide) offrait une efficacité et une sécurité soutenues chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie.

La société a indiqué que le traitement continuait de reproduire les effets de l'hormone parathyroïdienne endogène (PTH), favorisant un contrôle stable du calcium, la santé rénale, la santé des os et la qualité de vie tout en permettant à la plupart des patients d'arrêter les traitements conventionnels.

Cours de l'ASND : Les actions d'Ascendis Pharma étaient en hausse de 0,10 % à 261,06 dollars au moment de la publication jeudi, selon les données de Benzinga Pro.

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