La thérapie génique à faible dose améliore la vision, selon Opus Genetics

L'action d'Opus Genetics, Inc. (NASDAQ : IRD) est en hausse mercredi après que la société a annoncé des résultats positifs sur trois et six mois pour la première cohorte à faible dose de son essai de phase 1/2 BIRD-1 sur OPGX-best1.

OPGX-BEST1 est une thérapie génique conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente des maladies rétiniennes héréditaires liées à BEST1.

Les cinq participants à l'essai ont présenté des améliorations cliniquement significatives de la fonction visuelle, tandis que quatre ont présenté des récupérations structurelles rétiniennes clés. À la suite d'une réunion fructueuse avec les régulateurs fédéraux, la société se prépare à des tests pivots de phase 3 en 2027.

Résultats visuels et structurels positifs des essais

La cohorte à faible dose a évalué les participants atteints de dystrophie maculaire vitelliforme de Best (BVMD) et de bestrophinopathie autosomique récessive (ARA).

Les tests fonctionnels ont révélé les améliorations de l'acuité visuelle les mieux corrigées chez 60 % des sujets, tandis que 75 % des participants évaluables ont montré des gains de sensibilité rétinienne par micropérimétrie.

Les résultats structuraux comprenaient une réduction de la matière vitelliforme chez 67 % des patients atteints de BVMD et une réduction complète du liquide intrarétinien chez tous les patients atteints d'ARA.

La thérapie génique a maintenu un profil de sécurité favorable, ne présentant aucun effet indésirable grave, aucune toxicité limitant la dose ou aucune inflammation intraoculaire.

Alignement réglementaire et feuille de route de la phase 3

Opus Genetics a rencontré la Food and Drug Administration des États-Unis en août 2026 pour finaliser les critères d'évaluation pivots potentiels des essais cliniques.

Les parties se sont accordées sur un critère d'évaluation principal mesurant l'amélioration de la micropérimétrie en plus des résultats déclarés par les patients dans le cadre d'un essai contrôlé randomisé.

Opus Genetics prévoit de répondre aux exigences de fabrication au début de 2027 avant de commencer le traitement de phase 3 pour les patients plus tard dans l'année.

Expansion de la cohorte et élargissement de la portée du marché

La société biopharmaceutique au stade clinique a déjà atteint sa deuxième cohorte à dose plus élevée, recrutant huit participants pour évaluer plus en détail l'innocuité et l'efficacité.

Les principales données trimestrielles de ce groupe et les données semestrielles pour les participants au BVMD de la première cohorte sont attendues au deuxième trimestre de 2027.

En outre, une nouvelle enquête menée par Triangle Insights Group indique que la population cible mondiale compte 45 400 patients présentant des symptômes BEST1, révélant un marché cible nettement plus important que ne le suggéraient les estimations précédentes.

IRD Price Action : Les actions d'Opus Genetics étaient en hausse de 46,66 % pour atteindre 6,36 dollars au moment de la publication de mercredi. L'action se négocie à un nouveau sommet de 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.

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