Kazia Therapeutics administre une dose à un premier patient dans le cadre de l'essai de phase 2 PNOC035 portant sur le paxalisib-gemcitabine pour le traitement de récidives d'AT/RT pédiatriques

• Kazia a commencé à administrer le traitement à des patients du groupe A du PNOC035, une étude de phase 2 portant sur le paxalisib et la gemcitabine dans le traitement des cas d'AT/RT récidivants.
• L'essai cible des patients âgés de 1 à 39 ans, dans un contexte où aucun traitement n'est approuvé, étendant le paxalisib au-delà du gliome médian diffus.
• Des résultats précliniques antérieurs soutenant l'association avaient déjà été présentés lors de réunions de l'ISPNO, de l'AACR et de neuro-oncologie.
• Les travaux précliniques ont montré que le schéma thérapeutique prolongeait la survie dans les modèles, ce qui confirme une amélioration potentielle des résultats en cas de réplication clinique.
• Le paxalisib détient le statut de médicament orphelin de la FDA et la désignation de maladie pédiatrique rare pour l'AT/RT, ce qui permet au programme d'obtenir un bon d'évaluation prioritaire en cas d'approbation.

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