Opus Genetics annonce les résultats de la cohorte 1 à faible dose de BIRD-1, essai clinique de phase 1/2 en cours évaluant l'OPGX-BEST1, qui montre un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable sans effet indésirable grave ni toxicité limitant la dose observés

L'OPGX-Best1 a présenté un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, aucun effet indésirable grave ni aucune toxicité limitant la dose n'ayant été observé

Les cinq participants ont présenté une amélioration cliniquement significative de la fonction visuelle, des améliorations structurelles ayant été observées chez quatre participants

La FDA s'est alignée sur une amélioration de la micropérimétrie ≥ 3 décibels en conjonction avec les résultats rapportés par les patients en tant que critère d'évaluation pivot potentiel

Des améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle la mieux corrigée chez 3 des 5 participants et des améliorations de la sensibilité rétinienne par micropérimétrie ont été observées chez 3 des 4 participants évaluables

La cohorte 2 a été surrecrutée, la posologie devant être terminée au quatrième trimestre de 2026 et les données préliminaires sur 3 mois étant attendues au deuxième trimestre de 2027

La trésorerie disponible jusqu'en 2029 devrait permettre de prendre en charge de multiples points d'inflexion cliniques et des opportunités de bons d'évaluation prioritaire

Webdiffusion et conférence téléphonique aujourd'hui à 8 h 00 HE avec la direction, le principal leader d'opinion et spécialiste de la rétine, Mark Pennesi, M.D., PhD.

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 9 septembre 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (NASDAQ : IRD) (la « Société » ou « Opus Genetics »), une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour restaurer la vision et prévenir la cécité chez les patients atteints de maladies héréditaires de la rétine (IRD), a annoncé aujourd'hui des résultats positifs sur 3 et 6 mois pour la cohorte 1 à faible dose de BIRD-1, son essai clinique de phase 1/2 en cours évaluant l'OPGX-BEST1 chez des patients atteints de maladies rétiniennes liées à BEST1, notamment la dystrophie maculaire vitelliforme de Best (BVMD) et les maladies autosomiques bestrophinopathie récessive (ARB).

La cohorte 1 a recruté cinq participants traités à 1,5 x 10 vg/œil : trois participants atteints de BVMD ayant atteint trois mois de suivi et deux présentant un ARA ayant atteint six mois de suivi. Les cinq participants ont présenté une amélioration cliniquement significative de la fonction visuelle, mesurée selon l'un ou plusieurs des critères suivants : acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA), acuité visuelle à faible luminance (LLVA), sensibilité au contraste (CS) ou micropérimétrie, un test oculaire avancé qui cartographie la capacité de la partie centrale de la rétine à percevoir la lumière. Des améliorations structurelles ont également été observées chez quatre participants. Les gains fonctionnels les plus importants ont été observés chez les participants présentant une maladie moins avancée, ce qui confirme le bénéfice potentiel du traitement des patients tant que le tissu rétinien reste viable. La société prévoit d'annoncer les données semestrielles des trois participants auprès de BVMD au deuxième trimestre de 2027.