Beam Therapeutics vise une approbation accélérée de la FDA pour un traitement d'édition de base

Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ : BEAM) a présenté mardi les données actualisées des essais de phase 1/2 du BEAM-302, un traitement expérimental d'édition de base pour le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD).

L'AATD est une maladie héréditaire causée par de faibles taux de protéine AAT protectrice, entraînant des lésions pulmonaires (emphysème, BPCO) et une maladie du foie.

La société a partagé ces résultats lors du Congrès 2026 de la Société européenne de pneumologie, mettant en évidence le potentiel de la médecine génétique pour corriger directement la cause première des complications hépatiques et pulmonaires associées à la maladie.

Profil d'efficacité et de sécurité prometteur

L'essai clinique a évalué des doses uniques de BEAM-302 dans deux groupes : la partie A pour les patients atteints d'une maladie pulmonaire liée à l'AATD et la partie B pour les patients atteints d'une maladie hépatique légère à sévère.

À la date limite de collecte des données de juin 2026, les résultats de 29 patients démontraient un profil de sécurité acceptable. Les effets indésirables les plus fréquents étaient des réactions légères à modérées liées à la perfusion, touchant 41 % des participants.

Les chercheurs ont également observé principalement des élévations légères et temporaires des enzymes hépatiques.

Les patients recevant une dose de 60 mg ont atteint des taux d'alpha-1 antitrypsine (AAT) fonctionnels soutenus bien supérieurs au seuil protecteur de 11 µM. Le traitement a également réduit l'activité de l'élastase des neutrophiles humains et réduit les protéines Z-AAT mutantes de 84 % dans les deux cohortes.

De plus, le BEAM-302 a diminué les agrégats de protéines toxiques connus pour aggraver les maladies du foie et amplifier l'inflammation pulmonaire. Après le traitement, le M-AAT corrigé nouvellement produit représentait 93 % de l'AAT circulant, dépassant les taux habituellement observés chez les porteurs génétiques.

La voie vers une approbation accélérée

À la suite de discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, Beam prévoit de suivre une procédure d'approbation accélérée pour le traitement.

La soumission évaluera les biomarqueurs de l'AAT sur une période de 12 mois en utilisant la dose de 60 mg comme critère d'évaluation principal.

Pour soutenir une future demande de licence de produits biologiques, la société de biotechnologie prévoit de recruter environ 50 patients supplémentaires atteints d'une maladie pulmonaire associée à l'AATD dans le cadre de l'extension de l'essai en cours.

Beam a initié le dosage pour cette cohorte mondiale pivot en juillet.

Activité du cours de l'action BEAM : Les actions de Beam Therapeutics étaient en baisse de 7,17 % à 27,53 dollars lors de la préouverture du marché mardi, selon les données de Benzinga Pro.

Crédit photo : Shutterstock