OS Therapies annonce un bénéfice statistiquement significatif pour les patients traités par OST-HER2 dans le cadre d'une analyse intermédiaire des données de survie globale sur 3 ans

Données de survie globale comparées à celles d'un groupe témoin historique publié combiné utilisé pour les interactions régulatrices. L'analyse provient de l'essai de phase 2b de la société visant à prévenir ou à retarder la récidive chez les patients atteints d'un ostéosarcome métastatique pulmonaire entièrement réséqué (le « programme d'ostéosarcome métastatique »).

Le taux de survie globale provisoire à 3 ans chez les patients traités par OST-HER2 était de 71,2 %, contre 45,8 % des patients du groupe témoin historique combiné comparable (p = 0,002, 41 patients inclus au total, les visites des deux patients restants n'ayant pas atteint 3 ans après le recrutement étant prévues pour septembre 2026 et début octobre 2026, respectivement, et 6 patients ont perdu leur suivi).

« Nous pensons que le bénéfice croissant en termes de survie des patients traités par OST-HER2 au fil du temps par rapport à toute la littérature publiée sur les patients atteints d'ostéosarcome métastatique entièrement réséqué, y compris les données publiées en 2026, constitue un argument convaincant en faveur d'un accès rapide au marché pour les patients atteints d'ostéosarcome qui n'ont jamais vu de nouveau médicament approuvé au cours des quarante dernières années », a déclaré le Dr Craig Eagle, conseiller médical en chef et directeur des thérapies OS.

« La persistance du bénéfice thérapeutique lors d'un suivi prolongé est typique de l' « effet de queue » caractéristique des immunothérapies anticancéreuses. Alors que nous nous préparons à terminer l'analyse finale des données le mois prochain, tout en poursuivant notre engagement continu avec les régulateurs du monde entier, nous pensons que le critère de survie à 3 ans fixé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et le Royaume-Uni » s Les décisions de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) considérées comme adaptées à un accès anticipé au marché seront également acceptées par la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis pour soutenir une demande de licence de produits biologiques (BLA) dans le cadre du programme d'approbation accéléré. Nous avons l'intention de finaliser les demandes d'approbation réglementaire auprès de la FDA, de la MHRA, de l'EMA et de la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne dans les mois à venir en vue de mettre le médicament sur le marché pour les patients en 2027 », a poursuivi le Dr Eagle.

Parallèlement à cette annonce, la société a annoncé avoir reçu 3,15 millions de dollars de remboursements de taxe sur la valeur ajoutée (TVA) à sa filiale en propriété exclusive OS Therapies UK, Ltd. qui confirme également son éligibilité à recevoir au moins 7,2 millions de dollars supplémentaires en crédits d'impôt sur la TVA et la R&D. Ces fonds sont destinés au lancement de l'essai clinique de confirmation de phase 3 qui doit débuter au Royaume-Uni afin que la société puisse prétendre à l'obtention d'un BLA dans le cadre du programme d'approbation accéléré aux États-Unis, ainsi que des demandes d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (CMAA) au Royaume-Uni, en Europe et en Australie.

« Suite à la réception du premier remboursement de TVA de 3,15 millions de dollars par OS Therapies UK, Ltd., nous disposons désormais de ressources destinées à financer le lancement de l'essai de phase 3 du programme de confirmation de l'ostéosarcome métastatique qui doit être lancé avant que la FDA ne prenne une décision sur un BLA dans le cadre du programme d'approbation accéléré, ainsi que les décisions de la MHRA, de l'EMA et de la TGA concernant le CMAA », a déclaré Paul Romness, MPH, président-directeur général d'OS Thérapies. « L'ouverture de cet essai de confirmation à la suite de la prochaine réunion de la MHRA sera initialement limitée au Royaume-Uni car la MHRA autorise la société à utiliser un produit médicamenteux de phase 2 existant pour ouvrir cet essai de confirmation de phase 3. Sur la base de ce résultat positif en matière de TVA, nous avons maintenant confirmé notre éligibilité aux crédits d'impôt remboursables pour la recherche et le développement (crédits d'impôt remboursables pour la R&D) et attendons une décision concernant nos demandes de remboursement en suspens de 7,2 millions de dollars. Notre stratégie fiscale britannique étant désormais bien en place, nous nous attendons à ce que ces fonds soutiennent pleinement le lancement de la partie britannique de l'essai de phase 3 en attendant les décisions réglementaires relatives à l'accès au marché de la FDA, de la MHRA, de l'EMA et de la TGA en matière d'accès au marché. »

L'OST-HER2 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD), la désignation Fast Track (FTD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA, et l'ODD, FTD et ATMP de l'EMA. Dans le cadre du programme RPDD, si la société obtient un BLA aux États-Unis, elle pourra recevoir un bon d'évaluation prioritaire (PRV) qu'elle a l'intention de vendre. La vente la plus récente de PRV a eu lieu en août 2026 pour 220 millions de dollars. Cependant, rien ne garantit que la Société réaliserait une valeur comparable, le cas échéant, dans le cadre d'une future vente de PRV. OS Therapies a finalisé la nouvelle soumission d'une demande de thérapie innovante en médecine régénérative (RMAT) et la lettre d'intention du commissaire pour l'évaluation prioritaire (CNPV) de la société a été acceptée par la FDA. La Société a l'intention de demander un examen continu de la soumission en cours de la BLA qui a débuté en janvier 2026 à la suite de sa prochaine réunion sur les méthodes statistiques de type C de la FDA à la mi-septembre 2026. OS Therapies cherche à obtenir un BLA dans le cadre du programme d'approbation accéléré aux États-Unis et des demandes d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (CMAA) en Europe, au Royaume-Uni et en Australie pour OST-HER2 dans le traitement de l'ostéosarcome métastatique au quatrième trimestre 2026.