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Beam Therapeutics annonce des données cliniques actualisées issues de son essai de phase 1/2 évaluant le déficit en alpha-1 antitrypsine par le BEAM-302 ; le BEAM-302 continue de démontrer son potentiel en tant que traitement unique des manifestations pulmonaires et hépatiques de l'AATD

Benzinga·09/08/2026 10:07:01
Diffusion vocale

Après un suivi allant jusqu'à 18 mois, les données montrent la durabilité à long terme de la correction in vivo de la mutation responsable de la maladie à l'aide d'une dose unique de BEAM-302

Le traitement par le BEAM-302 a augmenté l'AAT total et fonctionnel et diminué l'activité de l'élastase des neutrophiles dans la circulation

Le BEAM-302 a entraîné une réduction du Z-AAT mutant circulant et une diminution correspondante des polymères Z toxiques en circulation

Le profil de sécurité du BEAM-302 reste conforme à celui des thérapies à base de LNP

Dosage en cours dans une cohorte pivot mondiale conçue pour soutenir une éventuelle approbation accélérée aux États-Unis

Beam animera une webdiffusion à l'intention des investisseurs aujourd'hui, le 8 septembre 2026, à 7 h 00, heure de l'Est