Le médicament Ionis obtient l'approbation de la FDA en tant que premier traitement de la maladie d'Alexander

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le Zanvastro (zilganersen), fabriqué par Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ : IONS), pour le traitement de la maladie d'Alexander chez les patients adultes et pédiatriques.

Le zanvastro devient le premier et le seul traitement modificateur de la maladie disponible pour ce trouble neurologique extrêmement rare, progressif et fréquemment fatal. Avant cette autorisation réglementaire, les soins cliniques pour les personnes touchées restaient strictement limités à la prise en charge des symptômes.

Premier traitement modificateur approuvé pour la maladie d'Alexander

La maladie d'Alexander touche environ une personne sur trois millions dans le monde, provoquant des dysfonctionnements cognitifs, moteurs, autonomes et gastro-intestinaux progressifs.

La maladie est due à des mutations du gène GFAP, qui déclenchent la surproduction et l'accumulation toxique de protéine acide fibrillaire gliale dans les astrocytes.

Au fil du temps, l'altération des astrocytes nuit aux neurones environnants et à la myéline. En tant que médicament ciblant l'ARN, Zanvastro s'attaque à ce mécanisme sous-jacent en diminuant la production de protéines GFAP.

Les professionnels de santé administrent Zanvastro à des doses de 50 mg par trimestre par injection intrathécale.

L'essai Ionis démontre des améliorations significatives de la fonction motrice

Chez les patients âgés de 5 ans et plus, l'administration trimestrielle de 50 mg a atteint le critère d'évaluation principal en montrant une stabilisation statistiquement significative et cliniquement significative de la vitesse de marche par rapport aux groupes témoins à la semaine 61.

L'approbation réglementaire fait suite aux résultats positifs d'une étude clinique pivot impliquant des personnes atteintes de la maladie.

Les évaluations effectuées à l'aide du test de marche de 10 mètres ont démontré une différence moyenne par les moindres carrés de 33,3 % (p = 0,041).

Pour les patients pédiatriques âgés de deux à quatre ans, Zanvastro a démontré une amélioration de la fonction motrice mesurée à l'aide de la mesure de la fonction motrice globale 88.

Les critères d'évaluation secondaires et exploratoires déclarés par les cliniciens, les soignants et les patients ont toujours favorisé Zanvastro.

Le partenariat avec Recordati stimule l'expansion en Europe et au Japon

En juin 2026, Ionis a signé un accord de licence avec la société pharmaceutique spécialisée italienne Recordati, accordant à Recordati les droits exclusifs de commercialisation et de développement du zilganersen en dehors des États-Unis.

Ionis collabore activement avec Recordati sur les dossiers réglementaires en Europe et au Japon, les soumissions étant prévues pour 2027.

Cours d'IONS : Les actions Ionis Pharmaceuticals ont augmenté de 0,57 % à 58,46 dollars lors de la préouverture du marché vendredi, selon les données de Benzinga Pro.

Photo : Shutterstock