Stoke et Biogen font état d'une réduction durable des crises dans le cadre d'une étude sur le syndrome de Dravet

Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ : STOK), une société de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines en exploitant le potentiel de l'organisme grâce à la médecine à base d'ARN, et Biogen Inc. (NASDAQ : BIIB) ont annoncé aujourd'hui la présentation de données lors du 16e Congrès européen sur l'épilepsie (EEC), qui se tient du 5 au 9 septembre à Athènes, en Grèce. Ces données confirment le potentiel du zorevunersen en tant que premier traitement modificateur de la maladie pour le syndrome de Dravet. Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie épileptique et développementale sévère caractérisée par des crises récurrentes ainsi que par des troubles cognitifs et comportementaux importants.

Les données présentées à l'EEC représentent plus de 5 ans d'expérience clinique avec le zorevunersen chez des patients atteints du syndrome de Dravet, y compris deux études de phase 1/2a et des études d'extension ouvertes (OLE) en cours. Les résultats de l'OLE sur quatre ans ont montré une réduction substantielle et durable des crises et une amélioration continue de la cognition et du comportement. Une nouvelle sous-analyse exploratoire a également montré une réduction substantielle des types de crises les plus graves, qui constituent le principal facteur de risque de mort subite inattendue due à l'épilepsie (SUDEP) 1. Le SUDEP est la principale cause de décès prématuré dans le syndrome de Dravet2, et jusqu'à 20 % des enfants et adolescents atteints de cette maladie décèdent avant d'atteindre l'âge adulte3. Une sous-analyse supplémentaire présentée à l'EEC a démontré des améliorations substantielles de la qualité de vie pendant 28 mois dans les OLE. Le Zorevunersen continue d'être généralement bien toléré dans les OLE.