Ultragenyx contrainte de réduire ses coûts après des résultats décevants de la phase 3

L'action d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) est en baisse jeudi après avoir annoncé l'échec des essais cliniques de stade avancé pour son traitement du syndrome d'Angelman, l'apazunersen, ce qui a incité la société biopharmaceutique à revoir l'avenir du programme et à planifier d'importantes réductions de dépenses d'entreprise.

Comprendre le syndrome d'Apazunersen et d'Angelman

L'Apazunersen est un traitement expérimental à base d'oligonucléotides antisens intrathécal conçu pour inhiber l'expression de l'UBE3A-AS.

Le syndrome d'Angelman est une maladie neurogénétique rare causée par une perte de fonction de l'allèle du gène UBE3A hérité de la mère. La maladie entraîne des troubles cognitifs et moteurs, des problèmes d'équilibre et des convulsions.

L'essai de phase 3 échoue aux critères d'évaluation principaux et secondaires

L'étude de phase 3 Aspire de la société a évalué l'apazunersen, également désigné sous le nom de GTX-102, chez des patients atteints du syndrome d'Angelman.

Les données ont montré que l'essai n'avait pas atteint son critère d'évaluation principal, qui mesurait la variation par rapport à la valeur initiale du score brut cognitif de Bayley-4.

Le Bayley-4 mesure le fonctionnement du développement et les retards potentiels chez les nourrissons et les tout-petits âgés de 16 jours à 42 mois.

Le médicament a également échoué à son principal critère d'évaluation secondaire, à savoir la réponse nette, selon le Multidomain Responder Index, un outil d'analyse permettant de recueillir une évaluation plus large des avantages cliniques.

Les groupes de traitement randomisés sont restés comparables au départ, reflétant les caractéristiques démographiques des patients des essais de phase 2.

Cependant, les comparaisons entre les groupes traités et les groupes témoins n'ont révélé aucune différence d'efficacité en ce qui concerne les scores bruts de Bayley Cognition ou la réponse nette entre les cinq critères individuels inclus dans l'indice des répondeurs.

Apazunersen a maintenu un profil de sécurité conforme à celui des tests de phase 1/2 antérieurs.

Restructuration de l'entreprise et examen stratégique

À la suite des résultats de l'essai, la direction prévoit d'évaluer le programme d'apazunersen afin de déterminer son utilisation finale.

Ultragenyx évaluera également ses activités afin de mettre en œuvre d'importantes réductions de dépenses tout en soutenant la croissance de ses activités commerciales.

Cours rare : Les actions d'Ultragenyx Pharmaceutical étaient en baisse de 47,57 % à 13,91 dollars lors de la préouverture du marché jeudi. L'action se négocie à son plus bas niveau en 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.

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