Scholar Rock reçoit la désignation de médicament accéléré et orphelin de la FDA pour l'apitégromab destiné au traitement de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale

Scholar Rock (NASDAQ : SRRK), une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires rares, graves et débilitantes en utilisant sa plateforme de pointe en biologie de la myostatine, a annoncé aujourd'hui que la FDA a accordé les désignations de médicament accéléré et de médicament orphelin à l'apitégromab pour le traitement des personnes atteintes de FSHD. En outre, la Société a annoncé que la posologie des participants à l'essai clinique de phase 2 FORGE évaluant l'apitégromab, un anticorps monoclonal expérimental entièrement humain conçu pour inhiber l'activation de la myostatine, chez les personnes atteintes de FSHD était en cours. La FSHD est une maladie neuromusculaire héréditaire progressive caractérisée par une atrophie musculaire, une faiblesse et un déclin fonctionnel.