Les données de CRISPR Therapeutics issues de son étude clinique de phase 1 sur le CTX montrent une réduction moyenne de 79 % par rapport à la valeur initiale pour l'ANGPTL3, 48 % maximum pour les triglycérides

CRISPR Therapeutics (NASDAQ : CRSP) a présenté aujourd'hui les données de durabilité de son essai clinique de phase 1a évaluant le CTX310 ®, une thérapie expérimentale in vivo d'édition génique CRISPR/Cas9 ciblant l'ANGPTL3. Un traitement en une seule cure avec le CTX310 a entraîné des réductions profondes et durables de l'ANGPTL3 circulant, des triglycérides (TG) et des lipoprotéines de basse densité (LDL) qui se sont maintenues pendant un an de suivi. À la dose la plus élevée, les réductions moyennes par rapport à la valeur initiale étaient de 79 % (maximum 89 %) pour l'ANGPTL3, 48 % (maximum 78 %) pour le TG et 53 % (maximum 84 %) pour le LDL. Ces données de suivi étendues démontrent la durabilité de l'effet du CTX310 et confirment son potentiel de réduction des lipides à long terme après une seule perfusion intraveineuse (IV).