iECure affirme que les données mises à jour sur les faibles doses OTC-HOPE ont montré une réduction de 74 % des crises hyperammoniémiques annualisées, une réduction de 57 % des événements hyperammoniémiques ; termine la phase 1/2 de la posologie dans les trois cohortes

IECure, une société privée d'édition du génome au stade clinique, a publié des observations préliminaires de sécurité des neuf participants ayant reçu l'ECUR-506 dans les cohortes à dose faible, intermédiaire et élevée, indiquant que le traitement était généralement bien toléré à la date limite des données du 28 juillet 2026, sans aucun événement de sécurité inattendu lié au traitement, aucun cas de microangiopathie thrombotique et aucune réaction à la perfusion. Une transaminite asymptomatique, non dose-dépendante et transitoire de grade 2 à 3 s'est résorbée par immunosuppression réactive chez sept des huit participants, tandis qu'un participant a reçu des corticostéroïdes prophylactiques conformément au protocole. Un participant est décédé des suites d'une insuffisance respiratoire hypoxémique, qui, selon la société, n'était pas liée à l'ECUR-506 et était attribuable à la progression de la maladie par déficit en vente libre sous-jacente et aux complications qui en ont résulté. L'ECUR-506 utilise une nucléase ARCUS homologuée par Precision BioSciences (NASDAQ : DTIL), qu'iECure a homologuée pour quatre programmes d'insertion de gènes, dont OTC, CTLN1 et PKU.