Le Japon accorde la désignation Sakigake au Nippon Shinyaku NS-035 pour la dystrophie musculaire de Fukuyama

• Nippon Shinyaku a reçu la désignation japonaise MHLW SAKIGAKE pour le NS-035 destiné au traitement de la dystrophie musculaire congénitale de Fukuyama.
• Le statut soutient l'accélération du développement au Japon, y compris l'éligibilité à un calendrier d'examen réglementaire réduit.
• Le NS-035 est un oligonucléotide antisens ciblant les mutations du gène de la fukutine, visant à rétablir la production de protéines fonctionnelles et à ralentir la progression de la maladie.

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