Zevra Therapeutics présente des données MIPLYFFA réelles à long terme sur le Niemann-Pick de type C au SSIEM 2026

• Zevra a présenté de nouvelles découvertes réelles à long terme pour le MIPLYFFA dans le Niemann-Pick de type C, qui devraient être présentées lors du symposium SSIEM 2026.
• Les données d'accès élargi ont indiqué une stabilisation durable de la maladie pendant plusieurs années chez les enfants et les adultes, ce qui confirme les données d'essais antérieurs faisant état d'une progression plus lente.
• L'expérience allemande d'usage compassionnel a montré une exposition prolongée au traitement sans interruption liée au traitement, renforçant ainsi la tolérabilité du médicament dans la pratique de routine.
• L'état de certains patients s'est rapidement aggravé à l'arrêt du traitement, un signal qui pourrait renforcer les arguments en faveur de la poursuite de l'utilisation à long terme en soins cliniques.
• Le MIPLYFFA est autorisé par la FDA pour les manifestations neurologiques du NPC chez les patients âgés de 2 ans et plus lorsqu'il est utilisé avec le miglustat, ce qui sous-tend la stratégie commerciale de Zevra.

Avertissement : Ce bulletin d'information a été créé par Public Technologies (PUBT) à l'aide de l'intelligence artificielle générative. Bien que PUBT s'efforce de fournir des informations précises et opportunes, ce contenu généré par l'IA est fourni à titre informatif uniquement et ne doit pas être interprété comme un conseil financier, d'investissement ou juridique. Zevra Therapeutics Inc. a publié le contenu original utilisé pour générer cette note d'actualité via GlobeNewswire (Ref. ID : 202608250730PRIMZONEFULLFEED9815143) le 25 août 2026, et est seul responsable des informations qu'il contient.