Capricor Therapeutics annonce que la FDA prolonge la date d'action cible du PDUFA pour son BLA pour le Deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne, du 22 août au 22 novembre

— La nouvelle date d'action cible de la PDUFA du 22 novembre 2026 fait suite à la soumission de données et d'analyses supplémentaires de phase 3 HOPE-3 à l'appui d'une indication proposée raffinée —

SAN DIEGO, 24 août 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait prolongé la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour Deramiocel, une enquête thérapie cellulaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), du 22 août 2026 au 22 novembre 2026.

Dans le cadre de ses discussions en cours avec la FDA à la suite de la réunion du comité consultatif de juillet 2026, Capricor a soumis un amendement à la BLA qui inclut des données d'extension ouvertes sur 24 mois issues de son étude pivot de phase 3 HOPE-3 et des analyses de robustesse supplémentaires, en demandant à la FDA de revoir les données existantes et nouvelles à l'appui d'une indication proposée raffinée axée sur la fonction des membres supérieurs, le principal critère d'évaluation de HOPE-3. Le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA a accepté l'amendement pour examen, invoquant l'important besoin médical non satisfait en matière de DMD. La FDA a classé la soumission comme un amendement majeur et a prolongé de trois mois la date d'action cible de la PDUFA afin de laisser plus de temps pour examiner les informations.