PTC Therapeutics présentera de nouvelles données sur la séphience lors du symposium annuel 2026 de la Société pour l'étude des erreurs innées du métabolisme, qui se tiendra du 25 au 28 août

Les présentations incluent de nouvelles données issues d'essais cliniques et des preuves réelles qui renforcent les avantages cliniquement significatifs de Sephience sur la réduction de la phénylalanine (Phe), une libéralisation significative du régime alimentaire et un contrôle métabolique soutenu pour l'ensemble des personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU), y compris celles atteintes de PCU classique. De plus, les études de Sephience continuent de montrer un profil de sécurité constant et favorable.

« Les présentations du SSIEM démontrent une fois de plus les nombreux avantages cliniques de la sephience pour l'ensemble des personnes atteintes de PCU », a déclaré Matthew B. Klein, M.D., directeur général. « En outre, de nouvelles données qui seront présentées lors du symposium PTC montrent que le traitement par Sephience a permis à un grand nombre de participants réactifs de normaliser rapidement leurs taux de Phe dans le sang (<120 µmol/L), y compris ceux atteints de PCU classique ou non sensible à la BH4. Ces données impressionnantes confirment les avantages potentiels que Sephience peut apporter aux personnes atteintes de PCU. »

Parmi les principales données qui seront présentées à la SSIEM 2026, citons :

• De nouvelles analyses issues de l'étude AMPLIPHY démontrent que le traitement par Sephience a entraîné une réduction de 100 % plus importante de la Phe sanguine chez les participants recevant de la saproptérine lors du dépistage après le passage à Sephience.
• Lors d'une analyse des participants aux études sur Sephience présentant des taux de Phe initiaux élevés (≥ 900 µmol/L), le traitement par Sephience a entraîné une réduction cliniquement significative des taux de Phe dans le sang en 14 jours, avec des taux de réponse comparables à ceux de l'ensemble de la population étudiée et un profil de sécurité conforme à celui des études précédentes. Ces résultats soutiennent un essai de traitement par Sephience chez des personnes atteintes de PCU, indépendamment de la gravité ou de la Phe initiale.
• Une analyse de données réelles réalisée par un leader d'opinion mondial de premier plan montre que Sephience a permis une libéralisation alimentaire significative chez les adolescents, favorisant une plus grande indépendance, une réduction de la charge alimentaire et le maintien du contrôle métabolique dans les limites recommandées. Ces résultats ont été observés chez des personnes présentant à la fois des mutations de la PCU sensibles à la BH4 et des mutations PCU classiques/non sensibles à la BH4.