La FDA suspend la thérapie génique Regenxbio RGX-121 pour le syndrome de Hunter après les résultats de l'IRM de la colonne vertébrale

• La FDA a suspendu les essais cliniques du RGX-121 pour la MPS II à la suite de résultats d'une IRM de la colonne vertébrale asymptomatique chez cinq participants au CAMPSIITE.
• Regenxbio ne prévoit pas de soumettre à nouveau le RGX-121 BLA à court terme.
• Les résultats concernaient de petits nodules ou des masses kystiques à l'IRM de la colonne vertébrale, observés environ trois à six ans après la dose ; les chercheurs ont jugé qu'ils n'étaient pas graves.
• La société évalue des données supplémentaires d'imagerie et de suivi à long terme, en intégrant les commentaires de la FDA aux prochaines étapes du RGX-121.

Avertissement : Ce bulletin d'information a été créé par Public Technologies (PUBT) à l'aide de l'intelligence artificielle générative. Bien que PUBT s'efforce de fournir des informations précises et opportunes, ce contenu généré par l'IA est fourni à titre informatif uniquement et ne doit pas être interprété comme un conseil financier, d'investissement ou juridique. Regenxbio Inc. a publié le contenu original utilisé pour générer ce bulletin d'actualité via PR Newswire (Ref. ID : 202608240705PR_NEWS_USPR_____PH31991) le 24 août 2026, et est seul responsable des informations qu'il contient.