Vanda Pharmaceuticals reçoit la désignation d'orphelin de l'EMA pour l'imsidolimab destiné au traitement du psoriasis pustuleux généralisé

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être social ont déjà accordé la désignation de médicament orphelin à l'imsidolimab pour le traitement du GPP.

C'est la première fois que la Commission européenne accorde la reconnaissance du statut d'orphelin à un médicament destiné à traiter le GPP dans l'Union européenne (UE). Le GPP est cliniquement distinct du psoriasis en plaques et se caractérise par des éruptions pustuleuses généralisées, une inflammation systémique et des complications graves pouvant entraîner une augmentation de la mortalité.2,3,4 L'imsidolimab inhibe la signalisation des récepteurs de l'IL-36, comblant ainsi le déficit en antagoniste endogène des récepteurs de l'IL-36 fréquemment observé chez les patients atteints de GPP.

La désignation d'orphelin dans l'UE est accordée par la Commission européenne à la suite d'un avis du COMP de l'EMA pour les médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares mettant la vie en danger ou chroniquement débilitantes. Parmi les autres critères, la maladie doit toucher moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE. Les avantages incluent une assistance protocolaire, des frais réglementaires réduits et des dispositions relatives à l'exclusivité commerciale dans l'UE après l'approbation.

« La désignation orpheline de l'imsidolimab par la Commission européenne représente une étape importante pour la communauté GPP et pour nos efforts visant à proposer ce traitement expérimental aux patients en Europe », a déclaré le Dr Mihael H. Polymeropoulos, président, directeur général et président du conseil d'administration de Vanda. « Les désignations d'orphelins étant désormais reçues en Europe, aux États-Unis et au Japon, nous continuons de concentrer nos efforts sur la promotion de l'imsidolimab pour les patients de ces marchés qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques. »

Cette désignation fait suite à des reconnaissances réglementaires similaires aux États-Unis et au Japon. En outre, la demande de licence de produits biologiques à base d'imsidolimab (BLA) pour le GPP est actuellement en cours d'examen par la FDA avec une date d'action cible du 12 décembre 2026.