Precision BioSciences administre une dose à un premier patient dans le cadre de l'essai de phase 1/2 sur l'édition du gène PBGENE-DMD Duchenne

• Precision BioSciences a administré une dose au premier patient en août dans le cadre de son essai de phase 1/2 FUNCTION-DMD sur le PBGENE-DMD pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
• Le programme vise à modifier de façon permanente le gène de la dystrophine pour permettre la production d'une dystrophine presque complète, ciblant jusqu'à 60 % des patients.
• L'essai recrute des garçons ambulatoires âgés de 2 à 7 ans présentant des mutations entre les exons 45 à 55 sur plusieurs sites américains.
• Les résultats n'ont pas été présentés ; les premières données de sécurité sont attendues d'ici la fin de l'année 2026.

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