Capricor Therapeutics reste optimiste quant à l'approbation du Deramiocel par la FDA

L'action Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ : CAPR) se négocie en hausse vendredi après que la société de thérapie génique a publié ses résultats du deuxième trimestre jeudi après la clôture des marchés.

La société est activement engagée auprès de la FDA concernant la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour Deramiocel.

Une récente inspection de Bioresearch Monitoring (BIMO) a donné lieu à un formulaire 483 contenant une observation, à laquelle Capricor a répondu et attend des commentaires.

Préparation commerciale et progrès de la fabrication

L'usine de fabrication GMP de Capricor à San Diego est opérationnelle et prête à soutenir un premier lancement commercial, sous réserve de l'approbation de la FDA.

L'agrandissement du deuxième étage est en bonne voie pour une validation complète et une inspection par la FDA en 2027.

Cependant, la société progresse à un rythme modéré en matière de préparation commerciale, dans l'attente de plus de clarté réglementaire.

Conflit avec NS Pharma et données à long terme

Capricor a déclaré avoir retiré sa requête en injonction préliminaire contre NS Pharma, choisissant de résoudre le litige contractuel par voie d'arbitrage à la suite de la décision de la FDA.

La société maintient sa position selon laquelle la structure tarifaire de l'accord de distribution américain est imparfaite et entraverait l'accès des patients, en demandant l'annulation.

En ce qui concerne la sécurité et l'efficacité à long terme de Deramiocel, Capricor a administré environ 1 300 perfusions intraveineuses à plus de 200 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans le cadre de trois essais cliniques.

Le profil de sécurité reste constant et bien caractérisé, certains patients recevant des perfusions continues pendant plus de cinq ans.

Perspectives financières et mises à jour du pipeline

Capricor a déclaré une position de trésorerie d'environ 237,9 millions de dollars au 30 juin 2026. La société estime que cela est suffisant pour financer ses opérations pendant au moins les douze prochains mois.

D'autres indications concernant les perspectives financières à long terme seront fournies une fois la réglementation clarifiée.

Capricor a entamé un engagement réglementaire en Europe et au Japon pour Deramiocel.

Bien que l'extension aux jeunes patients atteints de DMD et que la dystrophie musculaire de Becker reste une priorité, le lancement de ces essais dépend de la voie réglementaire américaine.

Les programmes qui ne sont pas directement liés à Deramiocel, y compris la plateforme basée sur les exosomes, sont temporairement suspendus dans l'attente de plus de précisions réglementaires

Activité du cours de l'action CAPR : Les actions de Capricor Therapeutics ont augmenté de 85,04 % à 7,79 dollars lors de la préouverture du marché vendredi, selon les données de Benzinga Pro.

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