Sionna Therapeutics arrête l'utilisation d'un médicament contre la mucoviscidose suite à des données défavorables, des données et des stocks

La société biopharmaceutique au stade clinique Sionna Therapeutics Inc. (NASDAQ : SION) a annoncé les principaux résultats d'essais cliniques portant sur deux programmes candidats stabilisants du domaine de liaison aux nucléotides 1 (NBD1) ciblant la mucoviscidose (FK).

Les résultats indiquent que son essai de phase 2a PreCision CF évaluant le SION-719 n'a pas atteint son objectif d'activité principal, ce qui a conduit la société à arrêter toute nouvelle promotion du SION-719 en tant que traitement d'appoint.

Le SION-719 échoue au critère d'évaluation principal de l'essai de phase 2a

Dans l'étude de validation de principe de phase 2a de PreCision CF, le SION-719 a été évalué en association avec Trikafta (élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) chez des participants atteints de mucoviscidose.

L'essai a révélé une variation moyenne ajustée au placebo de -1,0 mmol/L du taux de chlorure sudoral (p = 0,7), ce qui est inférieur à son objectif d'activité.

Sionna a mis en évidence des facteurs de confusion potentiels, tels que la variabilité inattendue des taux individuels de chlorure dans la sueur et les différences d'exposition au Trikafta entre les périodes SION-719 et placebo.

La société a reçu les données le 7 août 2026 et analyse activement ces éléments.

Bien que le SION-719 se soit révélé généralement bien toléré pendant 14 jours, avec pour la plupart des effets indésirables légers à modérés apparus pendant le traitement et aucun événement indésirable grave ni évolution de la fonction hépatique, Sionna ne fera pas progresser le candidat.

L'essai de phase 1 atteint les objectifs de sécurité pour les combinaisons doubles

Sionna a partagé séparément les résultats d'une étude de phase 1 portant sur le SION-451 en association exclusive avec le SION-2222 ou le SION-109 chez des sujets sains.

L'essai a atteint ses objectifs en matière de sécurité, de tolérabilité et de pharmacocinétique. Sur la base des données globales et de la couverture cible, l'association SION-451 et SION-2222 a été choisie comme schéma thérapeutique à double association préféré.

Le SION-451 administré deux fois par jour en association avec le SION-2222 une fois par jour a été généralement bien toléré, un arrêt du traitement étant dû à une éruption cutanée.

Dans les cohortes administrées deux fois par jour pour les deux médicaments, la plupart des effets indésirables étaient légers à modérés, bien que deux sujets aient arrêté leur traitement en raison d'une augmentation des tests de la fonction hépatique et de symptômes pseudo-grippaux.

Les combinaisons SION-451 et SION-109 ont également été généralement bien tolérées, et Sionna évalue les étapes futures.

Action du cours de SION : Les actions de Sionna Therapeutics étaient en baisse de 91,84 % à 4,86 dollars au moment de la publication de lundi. L'action se négocie à son plus bas niveau en 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.

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