Sionna Therapeutics annonce les principales données de deux programmes de stabilisation du domaine 1 liant les nucléotides ; l'essai Precision CF n'a pas atteint son principal critère d'activité ; l'essai de phase 1 du SION-451 a atteint ses objectifs en matière de sécurité, de tolérabilité et de pharmacocinétique

Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ : SION), une société biopharmaceutique au stade clinique dont la mission est de développer de nouveaux médicaments contre la mucoviscidose (mucoviscidose), a publié aujourd'hui les principales données de deux programmes de stabilisation du domaine de liaison aux nucléotides 1 (NBD1), l'essai de preuve de concept (POC) Precision CF de phase 2a portant sur le SION-719 lorsqu'il a été ajouté à Trikafta® (elexacaftor/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacteur/actezactezacte.com) /ivacaftor) chez les participants atteints de mucoviscidose, et l'essai de phase 1 portant sur des combinaisons doubles brevetées à base de Sion-451 chez des sujets sains.

Essai PRecision CF de phase 2a

• L'essai PRecision CF n'a pas atteint son principal critère d'activité, avec une variation moyenne de la teneur en chlorure de la sueur ajustée par placebo de -1,0 mmol/L (p = 0,7).
• Des facteurs de confusion potentiels ont été observés au cours de l'essai, notamment des niveaux de variabilité plus élevés que prévu des taux individuels de chlorure dans la sueur et des différences dans les niveaux d'exposition au Trikafta entre la période SION-719 et la période placebo. La Société évalue l'impact de ces facteurs sur l'interprétation des données des essais.
• Le SION-719 a été généralement bien toléré lorsqu'il a été ajouté à Trikafta pendant 14 jours, la plupart des effets indésirables apparus sous traitement étant légers à modérés, aucun effet indésirable grave et aucune tendance significative en ce qui concerne les effets indésirables liés aux tests de la fonction hépatique. Sur la base de ces résultats, Sionna ne prévoit pas d'ajouter le SION-719 à la norme de soins. La Société a reçu les principales données le vendredi 7 août 2026 et continue d'analyser les résultats de l'étude Precision CF.
  
  
  
  

Essai de phase 1 à double combinaison sur des volontaires sains

• L'essai de phase 1 du SION-451 en double association avec le SION-2222 ou le SION-109 chez des sujets sains a atteint les objectifs de sécurité, de tolérabilité et de pharmacocinétique (PK), y compris les expositions cibles définies avant les résultats de phase 2a de Precision CF.
• Sur la base de l'ensemble des données et de la couverture cible observées, SION-451 + SION-2222 a été identifiée comme la combinaison double préférée.
• Toutes les doses de SION-451 prises deux fois par jour et de SION-2222 une fois par jour étaient généralement bien tolérées. Un participant a arrêté son traitement en raison d'une éruption cutanée.
• Dans les cohortes SION-451 deux fois par jour et SION-2222 deux fois par jour, la plupart des effets indésirables apparus lors du traitement étaient d'intensité légère à modérée et aucun effet indésirable grave n'a été signalé. Deux participants ont arrêté leur traitement en raison d'une augmentation des tests de la fonction hépatique et de symptômes pseudo-grippaux. Les régimes SION-451 et SION-109 ont tous été généralement bien tolérés.
• Sionna évalue les prochaines étapes du programme SION-451.
  
  
  
  

« Nous sommes déçus des résultats inattendus de l'essai de phase 2a. Nous poursuivons l'évaluation des données afin de décider des prochaines étapes de la double combinaison SION-451 », a déclaré Mike Cloonan, président et directeur général de Sionna. « Nous tenons à remercier les participants à l'étude sur la mucoviscidose, les chercheurs et les sites pour leur soutien à l'étude Precision CF, ainsi que l'ensemble de la communauté sur la mucoviscidose, nos employés et nos actionnaires pour leur soutien tout au long du processus. »

Sionna a terminé le deuxième trimestre avec environ 268,3 millions de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et de titres négociables. La Société a l'intention de prendre des mesures pour préserver son capital tout en évaluant les prochaines étapes.