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Takeda franchit une étape importante avec l'approbation d'un médicament holistique contre la narcolepsie
Mercredi, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Ta keda Pharmaceutical Co. Orzeyful (oveporexton) de Ltd. (NYSE : TAK), un agoniste oral du récepteur 2 de l'orexine (OX2R), pour la narcolepsie de type 1 (NT1, narcolepsie avec cataplexie) chez l'adulte.
Cet agoniste oral du récepteur 2 de l'orexine constitue le premier traitement de ce type conçu pour traiter la maladie de manière globale plutôt que de simplement gérer des symptômes spécifiques.
Approche globale de la narcolepsie de type 1
La narcolepsie de type 1 est un trouble neurologique rare causé par une pénurie d'orexine. Elle touche actuellement environ 120 000 personnes aux États-Unis.
Les patients souffrent souvent d'une somnolence diurne extrême, d'une faiblesse musculaire soudaine appelée cataplexie, de troubles cognitifs et d'un repos nocturne fragmenté, qui peuvent perturber gravement les activités quotidiennes telles que le travail et les activités sociales.
L'autorisation réglementaire repose sur des données robustes recueillies au cours des essais mondiaux de phase 3 FirstLight et RadiantLight.
Ces études ont démontré que l'overporexton apportait des améliorations statistiquement significatives pour un large éventail de symptômes.
La FDA, dans un communiqué de presse, a noté qu'au lieu de masquer les symptômes avec des stimulants ou des sédatifs, Orzeyful active directement le même récepteur cérébral que l'orexine du corps stimulerait normalement, rétablissant ainsi le signal manquant.
Disponibilité future
La Drug Enforcement Administration évalue actuellement le médicament en vue de sa classification en tant que substance contrôlée, un processus qui devrait se terminer dans les 90 jours.
À la suite de cette détermination, le médicament sera distribué aux prestataires de soins de santé et aux patients par l'intermédiaire d'une pharmacie spécialisée.
Photo de Tada Images via Shutterstock