Rocket Pharma annonce une mise à jour de sécurité clinique concernant les trois premiers patients traités selon un protocole modifié dans le cadre d'un essai pivot mondial de phase 2 portant sur le RP-A501 dans le traitement de la maladie de Danon

Les trois premiers patients ont été traités en toute sécurité ; le RP-A501 a été bien toléré et aucun TMA ni syndrome de fuite capillaire n'a été observé

Rocket collabore activement avec la FDA pour s'aligner sur la voie de l'achèvement des essais pivots ; une mise à jour du processus réglementaire est attendue au second semestre 2026

La mise à jour complète du programme de lutte contre la maladie de Danon est en bonne voie pour le second semestre 2026

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Rocket or the Company) (NASDAQ : RCKT), une société de biotechnologie entièrement intégrée au stade commercial qui développe des médicaments génétiques pour des maladies rares et dévastatrices, axée sur les maladies cardiovasculaires héréditaires, a annoncé aujourd'hui une mise à jour positive en matière de sécurité clinique concernant les trois premiers patients traités selon le protocole modifié pour son essai pivot mondial de phase 2 sur le RP-A501 dans la maladie de Danon. La sécurité initiale était prometteuse, la société collaborant actuellement avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour définir la voie à suivre pour traiter d'autres patients et terminer l'essai pivot de phase 2 selon le protocole modifié.

Les patients ont reçu du RP-A501 à la dose recalibrée de 3,8 × 10¹³ GC/kg en association avec un schéma immunomodulateur raffiné comprenant du rituximab, du sirolimus et des corticostéroïdes. Le traitement s'est déroulé de manière séquentielle, avec un minimum de quatre semaines entre les perfusions. À ce jour, aucune microangiopathie thrombotique (TMA), aucun syndrome de fuite capillaire ou autre problème de sécurité significatif n'a été observé chez ces patients. L'essai pivot de phase 2 a été conçu comme une étude à groupe unique de 12 patients. La société collabore activement avec la FDA pour s'aligner sur la voie à suivre pour administrer des doses supplémentaires à des patients et terminer l'essai et prévoit de fournir une mise à jour sur la voie réglementaire au cours du second semestre 2026.

La Société reste sur la bonne voie pour fournir une mise à jour complète de son programme de lutte contre la maladie de Danon au cours du second semestre 2026.