Capricor Therapeutics annonce que le comité de la FDA déclare que les preuves disponibles concernant le Deramiocel ne prouvent pas son efficacité dans le traitement de la cardiomyopathie chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne

Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que le comité consultatif des thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la Food and Drug Administration des États-Unis avait déclaré que les preuves disponibles n'étayaient pas l'efficacité de Deramiocel pour le traitement de la cardiomyopathie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare et potentiellement mortelle pour laquelle aucune cardiomyopathie n'est approuvée il existe actuellement un traitement contre la myopathie (3 pour, 9 contre, 0 abstention). Le vote du Comité n'est pas contraignant.

La question de vote du Comité portait sur une indication plus restreinte que celle proposée par Capricor et n'incluait pas de vote sur le profil bénéfice/risque global de Deramiocel. Lors d'une discussion distincte sur la fonction des membres supérieurs, les commentaires du comité ont apporté un soutien directif aux preuves cliniques issues de l'essai de phase 3 HOPE-3, y compris les résultats relatifs à son critère d'évaluation principal, le PUL 2.0.