United Therapeutics annonce la publication de l'étude ADVANCE OUTCOMES dans The Lancet ; Ralinepag poursuit ses recherches sur l'HTAP

L'étude pivotale de phase III à long terme ADVANCE OUTCOMES portant sur le ralinepag, menée principalement chez des patients prétraités souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), a atteint son critère d'évaluation principal et d'importants critères secondaires avec une signification statistique

Les résultats soutiennent l'utilisation du ralinepag comme agoniste des récepteurs de la prostacycline par voie orale une fois par jour après approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis

Le ralinepag expérimental associe une puissante affinité de liaison aux récepteurs à une exposition continue pour obtenir une efficacité durable à long terme et des résultats cliniquement significatifs

United Therapeutics Corporation (NASDAQ : UTHR), une société d'intérêt public, a annoncé aujourd'hui que The Lancet avait publié les résultats complets de son étude ADVANCE OUTCOMES, disponibles ici. L'utilisation de Ralinepag n'a été approuvée pour aucune indication par la FDA et poursuit ses recherches sur l'HTAP.

Le ralinepag a réduit le risque d'aggravation clinique de 55 % par rapport au placebo chez les patients atteints d'HTAP (hazard ratio 0,45, IC à 95 % [0,33-0,62] ; p <0,0001), atteignant ainsi le critère d'évaluation principal de l'étude avec une signification statistique. Le Ralinepag a démontré une efficacité durable pour retarder la progression de la maladie au cours de l'étude, au cours de laquelle 80 % des patients suivaient un traitement de fond mixte et 70 % des patients étaient considérés comme relevant de la classe fonctionnelle (FC) II de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) au départ.

Le ralinepag a obtenu des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo entre les valeurs initiales et la semaine 28 en ce qui concerne l'évolution du peptide natriurétique N-terminal de type pro-B (NT-proBNP ; réduction de 24,3 % par rapport au placebo ; p = 0,0013) et de la distance de marche de six minutes (6 MWD ; différence corrigée par placebo +20,4 m ; p = 0,0033), deux critères secondaires clés. Le ralinepag a augmenté les chances d'obtenir une amélioration clinique de 47 % (p = 0,015) par rapport au placebo, un autre critère d'évaluation secondaire important.

Ces résultats étaient cohérents dans tous les sous-groupes de patients, y compris le temps écoulé depuis le diagnostic, l'étiologie de la maladie, la 6MWD, la FC de l'OMS, les taux de NT-proBNP et l'utilisation de traitements de fond.

Le profil des effets indésirables du ralinepag était cohérent avec les effets connus sur la voie de la prostacycline. Les effets indésirables les plus fréquemment signalés dans le groupe recevant le ralinepag étaient les céphalées, la diarrhée, les nausées et la myalgie. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé.

United Therapeutics a soumis une demande de nouveau médicament pour le ralinepag à la FDA en juin 2026. L'utilisation du Ralinepag n'a été approuvée dans aucune indication par la FDA et reste à l'étude pour les HAP.