Capricor affirme que le briefing de la FDA repose sur un plan d'analyse obsolète avant la réunion du comité consultatif de Deramiocel pour la dystrophie musculaire de Duchenne (BLA)

Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, a fait le point aujourd'hui avant la prochaine réunion du comité consultatif de la FDA de la société, au cours de laquelle un comité consultatif indépendant discutera de la demande de licence de produits biologiques (BLA) de Capricor pour le Deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dans le cadre du L'examen de la demande par la FDA est en cours.

« Capricor s'est engagé pleinement et de manière transparente avec la FDA tout au long du processus d'examen de notre demande de licence de produits biologiques pour Deramiocel et a répondu à chaque demande de la FDA. Nos résultats sont régis par le plan d'analyse final, SAP version 3.0, qui a été finalisé avant la désactivation. Il est essentiel de comprendre que les analyses post-hoc figurant dans les documents d'information de la FDA s'appuient sur la version 1.1 de SAP, un projet interne incomplet non signé devenu obsolète avec l'ajout de la cohorte B et ne comprenant pas le contenu spécifiquement demandé par la FDA. Les résultats de la phase III de HOPE-3 démontrent un bénéfice statistiquement significatif sur le critère d'évaluation principal, le PUL 2.0, ainsi que des avantages en termes de soutien de la fonction cardiaque, et nous pensons que le Deramiocel constitue une option thérapeutique significative pour les garçons et les jeunes hommes atteints de la Duchenne, qui continuent de faire face à d'importants besoins médicaux non satisfaits. Avant la réunion, nous avons publié une partie de nos diapositives sur notre site Web afin de cadrer avec précision la discussion pour les parties prenantes », a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Capricor Therapeutics.

Ces documents seront bientôt disponibles dans la section Investisseurs du site Web de la Société.