Taysha Gene Therapies publie une présentation d'entreprise mettant en valeur le programme de thérapie génique TSHA-102 pour le syndrome de Rett

• Taysha a décrit une stratégie d'enregistrement pour le TSHA-102, un candidat à la thérapie génique AAV9 intrathécale à usage unique pour le syndrome de Rett.
• La posologie de l'essai pivot REVEAL a été achevée chez 17 femmes âgées de 6 à moins de 22 ans à une dose de 1 x 10^15 vg au total ; indication intermédiaire sur 6 mois prévue pour le 1er semestre 2027.
• Les données de la partie A de REVEAL ont montré un taux de réponse de 100 % au critère d'évaluation principal chez 12 patients ; aucun effet indésirable grave lié au traitement ni aucune toxicité limitant la dose n'ont été signalés.
• Alignement de la FDA cité pour une éventuelle demande de BLA sur la base de l'analyse intermédiaire de 6 mois de l'essai pivot, les données de la partie A étant incluses à des fins de comparabilité.
• L'essai ASPIRE mené auprès de 4 femmes âgées de 2 à moins de 4 ans est toujours en cours ; la posologie devrait être terminée en juillet 2026 afin de permettre l'utilisation d'une étiquette plus large pour les patients âgés de 2 ans et plus.

Avertissement : Ce bulletin d'information a été créé par Public Technologies (PUBT) à l'aide de l'intelligence artificielle générative. Bien que PUBT s'efforce de fournir des informations précises et opportunes, ce contenu généré par l'IA est fourni à titre informatif uniquement et ne doit pas être interprété comme un conseil financier, d'investissement ou juridique. Taysha Gene Therapies Inc. a publié le contenu original utilisé pour générer cette note d'information le 24 juillet 2026 et est seule responsable des informations qu'il contient.