Zevra Therapeutics reçoit un avis négatif du CHMP de l'EMA concernant sa demande d'autorisation de mise sur le marché de l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

Dans le cadre des procédures réglementaires européennes, la Société prévoit de demander un réexamen de l'avis du CHMP et de soumettre une explication détaillée expliquant le fondement de cette demande.

« Bien que cette étude n'ait pas donné les résultats escomptés, nous nous engageons à étudier les voies appropriées pour administrer l'arimoclomol aux patients en Europe », a déclaré Neil F. McFarlane, président et directeur général de Zevra Therapeutics. « Nous apprécions le rôle important que joue le CHMP dans l'évaluation des traitements en Europe, et nous restons confiants dans l'ensemble des preuves étayant le potentiel de l'arimoclomol pour faire une différence significative dans la vie des patients atteints de NPC. »

Zevra reste fidèle à son engagement envers la communauté des NPC et pense que les patients confrontés à cette maladie dévastatrice méritent d'avoir accès à des options thérapeutiques potentielles. Dans le cadre de son programme d'accès élargi (EAP) mondial, la Société continue d'aider les patients éligibles à améliorer l'accès à l'arimoclomol et à générer des preuves supplémentaires de son impact clinique dans le monde réel. Les directives internationales consensuelles de prise en charge clinique récemment mises à jour pour la maladie de Niemann-Pick de type C soulignent davantage le rôle de l'arimoclomol en tant qu'option thérapeutique importante pour les personnes atteintes de NPC.1

« D'après mon expérience, l'arimoclomol a démontré des effets thérapeutiques significatifs sur la NPC, avec une stabilisation et un ralentissement de la progression dans une affection présentant d'importants besoins non satisfaits », a déclaré le professeur Thorsten Marquardt, de l'université de Münster. « L'expérience clinique concrète dans le domaine de la NPC peut fournir des informations supplémentaires sur la façon dont les patients sont pris en charge dans les établissements de soins de routine, contribuant ainsi à une meilleure compréhension de la prise en charge des maladies extrêmement rares et évolutives. »