Inhibikase Therapeutics déclare que la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à son principal produit candidat, l'IKT-001, un promédicament du mésylate d'imatinib, pour le traitement de l'HTAP

Inhibikase Therapeutics, Inc. (NASDAQ : IKT) (« Inhibikase » ou « Société »), une société pharmaceutique au stade clinique qui développe l'IKT-001 pour l'hypertension artérielle pulmonaire (« HAP »), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (« ODD ») à son principal produit candidat, l'IKT-001, un promédicament de l'imatinib mesnib ylate, pour le traitement de l'HTAP.

« L'attribution de la désignation de médicament orphelin pour l'IKT-001 par la FDA constitue une autre étape importante pour Inhibikase et reflète les besoins médicaux non satisfaits élevés des quelque 50 000 personnes souffrant d'HTAP aux États-Unis », a déclaré Mark Iwicki, directeur général d'Inhibikase. « L'HTAP est une maladie évolutive qui met la vie en danger et dont la qualité de vie est considérablement diminuée en raison de la prolifération anormale de cellules vasculaires dans les poumons. La présentation récente des données précliniques de l'IKT-001 lors de la conférence internationale de l'American Thoracic Society à Orlando a démontré une amélioration des marqueurs vasculaires et hémodynamiques pulmonaires de l'HTAP, ainsi qu'un potentiel de toxicité gastro-intestinale inférieur à celui du mésylate d'imatinib, et nous pensons que le potentiel de l'IKT-001 en tant que premier agent prolifératif oral à prendre une fois par jour peut offrir des avantages potentiels significatifs à la population de patients atteints d'HTAP. »

La désignation de médicament orphelin a été accordée par le Bureau du développement des produits orphelins de la FDA. Comme l'a noté la FDA, la désignation orpheline s'applique à la fraction active de l'IKT-001, l'imatinib, plutôt qu'à une formulation spécifique. L'ODD fournit également des incitations potentielles au développement, notamment l'éligibilité à des crédits d'impôt sur les coûts d'essais cliniques qualifiés, l'exemption de certains frais d'utilisation de la FDA et la possibilité de bénéficier d'une exclusivité commerciale de sept ans après approbation réglementaire.

La désignation de médicament orphelin est accordée à des traitements expérimentaux destinés à traiter des maladies rares touchant moins de 200 000 patients aux États-Unis.