Agios publie des données neutres sur la drépanocytose et décide d'arrêter le développement

L'action d'Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ : AGIO) se négocie à la baisse après la mise à jour du programme de lutte contre la drépanocytose.

La société a partagé les principaux résultats de son étude de phase 2 évaluant le tébapivat chez des patients atteints de drépanocytose.

Malgré une amélioration des taux d'hémoglobine, la société biopharmaceutique au stade commercial a décidé d'arrêter le développement de l'activateur oral de la pyruvate kinase pour cette affection, le médicament n'ayant pas démontré une différenciation clinique suffisante.

L'essai clinique de phase 2 a évalué des patients âgés de 16 ans ou plus afin de caractériser la relation dose-réponse du tébapivat et de déterminer son profil par rapport à celui d'autres activateurs de la pyruvate kinase.

L'essai de 12 semaines a recruté 59 participants répartis aléatoirement en quatre groupes.

Les participants ont reçu des doses quotidiennes de 2,5 mg, 5,0 mg ou 7,5 mg de tébapivat, ou un placebo.

Données relatives aux paramètres principaux de la phase 2

Tout au long de la période de traitement de 12 semaines, les chercheurs ont noté une amélioration de l'hémolyse et des taux d'hémoglobine pour chaque dose de tébapivat, correspondant au mécanisme établi d'activation de la pyruvate kinase.

Le critère d'évaluation principal de l'essai mesurait une réponse en hémoglobine d'au moins 1,0 g/dL de la concentration moyenne d'hémoglobine entre les semaines 10 et 12 par rapport à la valeur initiale.

Les résultats ont montré que 43,8 % des patients du groupe 2,5 mg (sept sur 16), 47,1 % du groupe 5,0 mg (huit sur 17) et 29,4 % du groupe 7,5 mg (cinq sur 17) ont atteint le critère d'évaluation principal.

À titre de comparaison, 33,3 % des participants (trois sur neuf) du groupe placebo ont obtenu cette réponse.

Arrêt du développement après l'essai

Les observations relatives à l'innocuité et à la tolérabilité du tébapivat étaient conformes à celles des essais antérieurs portant sur des patients atteints de drépanocytose.

Cependant, comme l'étude n'a pas montré la différenciation requise par rapport aux autres traitements, Agios a choisi d'arrêter la poursuite du développement du tebapivat dans la drépanocytose.

Plus tôt en juillet, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament (SnDA) d'Agios Pharmaceuticals pour le mitapivat, un activateur oral de la pyruvate kinase (PK), dans le cadre d'un examen prioritaire de la drépanocytose.

La date cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour ce SnDA, soumis dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée de la FDA, est le 1er novembre.

Activité boursière AGIO : Les actions d'Agios Pharmaceuticals étaient en baisse de 7,11 % à 37,21 dollars au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro.

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