Vanda Pharmaceuticals annonce que l'Agence européenne des médicaments a adopté un avis favorable concernant la désignation de médicament orphelin de l'imsidolimab pour le psoriasis pustuleux généralisé

C'est la première fois que l'EMA accorde la reconnaissance de la désignation de médicament orphelin à un médicament destiné à traiter le GPP dans l'Union européenne (UE). Le GPP est une maladie inflammatoire cutanée grave, chronique et potentiellement mortelle, génétiquement et cliniquement distincte du psoriasis en plaques, provoquée par un dérèglement de la voie de signalisation de l'interleukine-36 (IL-36) .1 Elle se caractérise par des éruptions pustuleuses généralisées, une inflammation systémique et de graves complications pouvant entraîner une augmentation de la mortalité.234

L'imsidolimab inhibe la signalisation des récepteurs de l'IL-36, remédiant ainsi au déficit en antagoniste endogène des récepteurs de l'IL-36 fréquemment observé chez les patients atteints de GPP.

La désignation de médicament orphelin de l'EMA est accordée aux médicaments destinés au traitement de maladies rares potentiellement mortelles ou chroniquement débilitantes affectant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE. Les avantages incluent une assistance protocolaire, des frais réglementaires réduits et des dispositions relatives à l'exclusivité commerciale dans l'UE après l'approbation.