Le Diranersen de Biogen démontre son efficacité à toutes les doses dans le cadre de l'essai de phase 2 CELIA sur la maladie d'Alzheimer ; une efficacité constante a été observée pour plusieurs critères secondaires prédéfinis, y compris l'évaluation clinique de la démence (somme des cases)

Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) a annoncé aujourd'hui les données de l'étude de phase 2 CELIA évaluant le diranersen, un traitement expérimental à base d'oligonucléotides antisens (ASO) ciblant la protéine tau, chez des personnes atteintes d'un stade précoce de la maladie d'Alzheimer. Les données, présentées lors de la Conférence internationale de l'Alzheimer's Association (AAIC) 2026, s'appuient sur les premiers résultats précédemment publiés et démontrent une combinaison d'efficacité clinique significative et d'effets biomarqueurs robustes, fournissant une preuve de concept de phase 2 du mécanisme d'action dirigé par le tau du diranersen. Sur la base des preuves de plus en plus nombreuses et cohérentes issues des études de phase 1b et de phase 2, Biogen prévoit de faire passer le diranersen au stade de développement confirmatoire de phase 3.

Diranersen a démontré son efficacité pour toutes les doses étudiées à 18 mois, avec une efficacité constante pour plusieurs critères secondaires prédéfinis, notamment le Clinical Dementia Rating Sum of Boxes (CDR-SB), une mesure globale de la cognition et de la fonction quotidienne ; ADAS-Cog13 et MMSE, mesures de la cognition ; iADR et ADCOMS modifiés, mesures composites de la cognition, de la fonction et de la progression de la maladie ; ainsi que les domaines cognitifs et fonctionnels individuels du CDRR -SB. La dose de 60 mg de Diranersen administrée par voie intrathécale tous les six mois (n = 60) a montré la plus forte réponse à 18 mois. Par rapport au placebo (n = 115), le diranersen 60 mg a montré un ralentissement du déclin clinique de 0,54 point (26 %) sous CDR-SB, 42 % sous ADAS-Cog13, 50 % sous MMSE, 30 % sous IADR modifiés et 23 % sous ADCOMS. La majorité de ces différences entre les paramètres ont atteint une signification statistique nominale par rapport au placebo.