Selon Incyte, les premières données laissent entrevoir la promesse d'un traitement préventif mensuel pour les maladies héréditaires du sang

Incyte Corporation (NASDAQ : INCY) a publié lundi des données multidoses complètes de phase 1/2 pour le latarcibart (VGA039), montrant une réduction substantielle des épisodes hémorragiques et un profil de sécurité favorable chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD).

La maladie de von Willebrand est la maladie hémorragique héréditaire la plus fréquente, touchant environ 1 % de la population.

Elle est causée par une déficience ou un dysfonctionnement du facteur von Willebrand, une protéine sanguine nécessaire à la bonne coagulation des plaquettes.

Les taux de saignement ont diminué dans tous les groupes de patients

L'analyse a inclus les 16 patients inclus, qui ont tous reçu six doses de latarcibart, avec un traitement d'entretien administré par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines à compter du 5 mai 2026.

Le traitement expérimental a entraîné une réduction médiane de 81 % du taux de saignement annualisé (ABR) pour tous les types de maladie de von Willebrand et toutes les catégories de saignements, y compris les saignements gastro-intestinaux graves et les saignements articulaires et musculaires de type hémophilie.

Parmi les patients qui sont passés d'une prophylaxie intraveineuse contenant le facteur de von Willebrand (VWF), la réduction des saignements a varié de 75 % à 100 %, ce qui suggère une amélioration potentielle par rapport au traitement standard actuel.

Parmi les patients qui n'avaient jamais reçu de prophylaxie intraveineuse auparavant, sept ont participé à l'étude avec des ABR historiques supérieurs à 12, un critère d'éligibilité clé pour l'essai de phase III VIVID-6 en cours.

Dans ce sous-groupe, les réductions de l'ABR variaient de 46 % à 100 %, tandis que six des sept patients ont obtenu des réductions supérieures à 73 %.

Le traitement mensuel montre un profil de sécurité favorable

Le latarcibart a également réduit d'environ 86 % le nombre de saignements précoces traités par le VWF.

De plus, 70 % des patients qui avaient déjà eu besoin d'un traitement contre la VWF en raison d'une hémorragie hémorragique aiguë n'ont présenté aucun événement de ce type pendant le traitement.

Selon la société, tous les participants qui ont participé à l'étude avec une charge hémorragique importante ont choisi de poursuivre le traitement dans le cadre de l'étude de prolongation ouverte en cours.

Le traitement sous-cutané une fois par mois s'est révélé sûr et bien toléré.

Les chercheurs ont enregistré trois effets indésirables liés au latarcibart liés au traitement, dont deux céphalées de grade 2 chez un patient et une réaction de grade 1 au site d'injection.

Un événement indésirable grave non apparenté impliquant une hémorragie gastro-intestinale sévère est survenu chez un patient ayant des antécédents d'hémorragies gastro-intestinales fréquentes et sévères.

Progrès thérapeutiques après l'acquisition

Le latarcibart cible la protéine S pour améliorer l'hémostase et est actuellement en phase 3 de développement pivot pour la maladie de von Willebrand. S'il est approuvé, il pourrait devenir le premier traitement prophylactique sous-cutané administré une fois par mois pour le trouble hémorragique héréditaire, offrant une alternative aux perfusions intraveineuses fréquentes de facteur de remplacement.

Incyte a acquis VGA039 (latarcibart) en juillet 2026 grâce à l'acquisition de Vega Therapeutics Inc., une filiale en propriété exclusive de Star Therapeutics LLC.

Activité du cours de l'action INCY : Les actions Incyte ont diminué de 0,61 % à 116,00$ lors de la préouverture du marché lundi, selon les données de Benzinga Pro.

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