Niagen Bioscience reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA pour son candidat médicament NB4168 pour le traitement de l'ataxie et de la télangiectasie

Le NB4168 est une thérapie orale à petites molécules conçue pour augmenter considérablement l'exposition au nicotinamide riboside (NR) par rapport à la NR conventionnelle tout en maintenant un profil pharmacocinétique et de sécurité différencié. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (OMOD) au NB4168 pour le traitement de l'A-T, conférant ainsi une reconnaissance réglementaire dans l'Union européenne et soutenant davantage les plans de la société visant à faire progresser le programme à l'échelle mondiale.

La FDA a accordé la désignation RDP sur la base de sa détermination selon laquelle l'A-T est une maladie grave et potentiellement mortelle qui touche principalement les individus de la naissance à l'adolescence et répond à la définition légale d'une maladie rare. Le comité des médicaments orphelins de l'EMA a également conclu que le NB4168 répondait aux critères de désignation d'orphelin pour le traitement de l'A-T. Ensemble, ces désignations réglementaires reconnaissent l'important besoin médical non satisfait en matière d'A-T et fournissent des incitations au développement destinées à soutenir et à accélérer la mise au point de traitements prometteurs pour les maladies rares.

Le NB4168 est le premier candidat thérapeutique expérimental issu de la filiale en propriété exclusive récemment annoncée par Niagen Bioscience, spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies génétiques rares et les troubles liés à l'âge. NAD Pharmaceuticals Corp. Le NB4168 est conçu pour avoir une biodisponibilité significativement plus élevée et augmenter le NAD+, une coenzyme essentielle à la réparation de l'ADN, à la fonction mitochondriale, à la production d'énergie cellulaire et aux réponses au stress, des voies biologiques perturbées dans A-T. L'A-T étant classée comme une maladie génétique rare liée au vieillissement prématuré, le NB4168 peut se traduire par d'autres maladies liées à l'âge.