Arrowhead et Sanofi franchissent une étape importante avec l'approbation d'un médicament silençant les gènes, le premier du genre en Chine

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARWR) a annoncé aujourd'hui que l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) avait approuvé REDEMPLO ® (plozasiran) pour la réduction des taux de triglycérides chez les patients adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Le FCS est une maladie grave et rare caractérisée par des taux de triglycérides qui peuvent être 10 à 100 fois supérieurs à la normale, ce qui augmente considérablement le risque de développer une pancréatite aiguë, récidivante et potentiellement fatale.

REDEMPLO sera commercialisé en Grande Chine par Sanofi dans le cadre d'un accord entre Sanofi et Arrowhead. En 2025, Sanofi a acheté ces droits à Visirna, une filiale à participation majoritaire d'Arrowhead créée pour développer et commercialiser quatre des candidats cardiométaboliques expérimentaux d'Arrowhead en Grande Chine.

L'approbation en Chine marque la troisième approbation réglementaire de REDEMPLO, après les récentes approbations de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de Santé Canada, en tant que complément au régime alimentaire visant à réduire les triglycérides chez les adultes atteints de FCS. REDEMPLO est également en cours d'examen pour obtenir une autorisation de mise sur le marché par d'autres autorités réglementaires mondiales.

REDEMPLO est le premier et le seul médicament à ARNsi approuvé par la FDA américaine, par Santé Canada et par la NMPA chinoise pour les personnes atteintes du FCS. Il peut être auto-administré à domicile par une simple injection sous-cutanée tous les trois mois.

« L'approbation par la NMPA de REDEMPLO pour le FCS en Chine constitue une autre étape positive et poursuit la forte dynamique enregistrée depuis son lancement aux États-Unis en novembre 2025. Nous sommes impatients de travailler avec Sanofi, une entreprise mondiale innovante dont la présence est bien établie en Chine », a déclaré Christopher Anzalone, Ph.D., président-directeur général d'Arrowhead Pharmaceuticals. « Nous sommes heureux d'annoncer une première réponse encourageante de la part des médecins et des patients après l'approbation de la FDA et le lancement aux États-Unis le mois dernier. Nous avons l'intention de continuer à tirer parti de ces progrès rapides et prévoyons de nouveaux lancements commerciaux en 2026, dans l'attente d'un examen réglementaire et d'une approbation. »