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WALL STREET JOURNALFR
La pilule expérimentale Crinetics réduit les hormones dans le cadre d'un essai sur une maladie surrénalienne rare
Crinetics Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ : CRNX) a publié lundi les principaux résultats de la quatrième cohorte de son étude de phase 2 sur l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) portant sur un atumelnant expérimental pour la CAH et le syndrome de Cushing dépendant de l'hormone adrénocorticotrope (ACTH).
La CAH est une maladie génétique qui affecte les glandes surrénales et empêche la production d'hormones comme le cortisol, l'aldostérone et les androgènes.
Faits saillants de la cohorte 4
Le traitement par atumelnant a entraîné une diminution rapide et durable de l'androstènedione (chez les huit patients qui ont terminé la quatrième cohorte). Sept de ces huit patients ont continué à maintenir des taux sériques d'androstènedione (A4) inférieurs après la réduction des doses de glucocorticoïdes à des niveaux physiologiques.
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À une dose de 80 mg, l'atumelnant a entraîné une réduction moyenne de 67 % des taux d'A4 tout en permettant à 88 % des participants ayant terminé 12 semaines de traitement de réduire la dose de GC aux niveaux physiologiques de remplacement.
Il a été observé que l'atumelnant était bien toléré, sans effet indésirable grave et sans effet indésirable grave lié au traitement.
Aucun participant n'a arrêté de participer en raison d'effets indésirables. Aucun patient n'a présenté d'effets indésirables liés aux transaminases hépatiques.
Mise à jour intermédiaire concernant l'extension ouverte de l'essai ToucAhn
Un aperçu des données provenant de sources limitées et provenant des sept premiers patients de l'Open-Label Extension (OLE) ayant terminé 13 semaines montre à la fois des réductions sériques de l'A4 et des réductions de la dose de glucocorticoïdes (GC) similaires à celles observées dans la cohorte 4.
En outre, les chercheurs n'ont observé aucun effet indésirable grave ni aucun effet indésirable grave lié au traitement, et n'ont observé aucun effet indésirable lié aux transaminases hépatiques à ce jour, 25 patients ayant été inclus et 7 participants ayant terminé plus de 20 semaines de traitement dans le cadre de l'étude.
L'atumelnant continue d'être bien toléré grâce à une base de données de sécurité croissante comprenant plus de 750 semaines d'exposition cumulée à la CAH chez les patients adultes.
Mise à jour du lancement du produit
Crinetics a enregistré un chiffre d'affaires de plus de 5 millions de dollars grâce à Palsonify au quatrième trimestre 2025.
En décembre 2025, la FDA a rejeté la demande de nouveau médicament (NDA) de Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ : CORT) concernant un relacorilant pour l'hypertension secondaire à l'hypercortisolisme.
La FDA a conclu qu'elle ne pouvait pas parvenir à une évaluation favorable du rapport bénéfice/risque du relacorilant sans que Corcept ne fournisse des preuves supplémentaires d'efficacité.
En décembre 2024, la FDA a approuvé Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ : NBIX) Crenessity (crinecerfont) comme traitement d'appoint au remplacement des glucocorticoïdes pour contrôler les androgènes chez les patients adultes et pédiatriques âgés de quatre ans et plus atteints de CAH classique.
CRNX Price Action : Les actions de Crinetics Pharmaceuticals étaient en hausse de 13,19 % à 52,89$ au moment de la publication de lundi. L'action se négocie près de son plus haut niveau en 52 semaines de 53,55 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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Photo de Gorodenkoff via Shutterstock