Le médicament Ultragenyx Bone échoue en phase 3, mais les principaux catalyseurs demeurent

Les actions d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) ont chuté de 42 % lundi après que la société et son partenaire Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ : MREO) ont publié des données décevantes sur les derniers stades de leur programme de maladies osseuses rares.

Mereo BioPharma Group plc et Ultragenyx ont dévoilé les résultats des études orbitales et cosmiques de phase III menées sur le sétrusumab (UX143) dans le traitement de l'ostéogenèse imparfaite (OI).

Les sociétés ont indiqué qu'aucune des deux études n'avait atteint de signification statistique en ce qui concerne les principaux critères d'évaluation, à savoir la réduction du taux annualisé de fractures cliniques par rapport au placebo ou aux bisphosphonates, respectivement.

Les deux études ont atteint les critères secondaires d'amélioration de la densité minérale osseuse (DMO) par rapport aux comparateurs. Aucune modification du profil de sécurité n'a été observée.

Take de l'analyste

William Blair s'est dit lundi déçu et surpris par la nouvelle concernant l'efficacité du sétrusumab dans la partie de phase 2 de l'étude Orbit et l'augmentation du recrutement de patients présentant des sous-types de maladie graves dans l'étude de phase 3, qui, selon l'analyste, aurait entraîné un taux de fractures annualisé (AFR) plus élevé dans le groupe placebo par rapport à l'étude de phase 2.

L'analyste Sami Corwin hésite quant à l'avenir du sétrusumab.

Corwin note que les données comportent encore plusieurs inconnues, compte tenu des informations limitées fournies dans le communiqué de presse, notamment si un effet plus important a été observé chez les patients pédiatriques dans le cadre de l'étude Orbit, les résultats déclarés par les patients et pourquoi l'AFR dans le groupe placebo était faible.

Suite à l'actualité, la société se négocie désormais à peu près à la valeur cumulée de ses produits approuvés. William Blair maintient une note de surperformance pour le titre.

William Blair estime qu'il y a encore des avantages à engranger au cours des 12 prochains mois, notamment en ce qui concerne le diagnostic pivot du syndrome d'Angelman au troisième trimestre 2026 et l'approbation potentielle de deux thérapies géniques qui peuvent également bénéficier de bons d'évaluation prioritaire.

Evolution des cours : Les actions d'Ultragenyx Pharmaceutical étaient en hausse de 1,42 % à 20,00$ au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro. Les actions du groupe Mereo BioPharma ont augmenté de 3,89 %.

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