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4D Molecular Therapeutics affirme que les données intermédiaires de l'essai de phase 1 AEROW sur la mucoviscidose pulmonaire montrent une activité fonctionnelle pulmonaire significative

Benzinga·12/17/2025 12:05:01
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  • Activité fonctionnelle pulmonaire cliniquement significative, mesurée par pPFev1 et LCI2.5, avec un suivi pendant 1 an à la dose sélectionnée pour la phase 2
  • Expression durable du transgène CFTR dans la plage thérapeutique cible avec suivi pendant au moins 1 an
  • Les données confirment le potentiel du 4D-710 en tant que traitement durable, redosable, indépendant des variants et modificateur de la maladie pour les personnes atteintes de mucoviscidose pulmonaire présentant de grands besoins non satisfaits