Palvella : amélioration de 73 % lors d'une étude de phase 2 sur le traitement des affections cutanées

Palvella Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PVLA) a publié lundi les principaux résultats de son étude de phase 2 TOIVA sur le gel anhydre de rapamycine QTORIN à 3,9 % (QTORIN rapamycine) pour les malformations veineuses cutanées (VM cutanées).

Les malformations veineuses cutanées sont des anomalies vasculaires bénignes courantes à débit lent qui se manifestent sous la forme de taches cutanées bleues/violettes ou de masses molles et compressibles, provoquant douleur, gonflement, saignement ou défiguration.

L'évaluation globale globale du chercheur sur les malformations veineuses cutanées (Overall CVM-IgA) est un critère d'efficacité en sept points, évalué par des cliniciens, qui mesure l'évolution de la gravité par rapport à la valeur initiale, avec une échelle de notation numérique allant de « Très pire » (-3) à « Très amélioré » (+3).

À propos du classement général du CVM-IgA lors de la 12e semaine :

• 73 % des participants à l'essai (11/15 participants) se sont améliorés.
• 67 % des participants à l'essai (10/15 participants) étaient soit « nettement améliorés » (+2) soit « très améliorés » (+3)
• Aucun participant à l'essai (0/15 participants) n'était « légèrement pire » (-1), « bien pire » (-2) ou « très pire » (-3)
• Dans l'étude de phase 2 TOIVA, la rapamycine QTORIN a été généralement bien tolérée, les effets indésirables apparus sous traitement les plus courants étant des réactions au site d'application (érythème, 25 %).
• Tous les effets indésirables liés au traitement étaient modérés ou légers, et aucun effet indésirable inattendu n'a été signalé.

Les taux de rapamycine étaient inférieurs à la limite inférieure de quantification (2 ng/mL) dans la circulation systémique lors d'un test de laboratoire standard pour tous les participants à tous les moments de l'étude.

En novembre, Palvella Therapeutics a annoncé un nouveau produit candidat, la pitavastatine QTORIN, pour le traitement de la porokératose actinique superficielle disséminée.

La pitavastatine QTORIN a été développée en s'appuyant sur QTORIN, la plateforme brevetée de la société qui permet de générer de manière reproductible de nouveaux produits candidats topiques pour le traitement ciblé de maladies cutanées rares.

Palvella prévoit de rencontrer la FDA au premier semestre 2026 pour discuter de la conception proposée d'un essai de phase 2, qui devrait débuter au second semestre 2026.

Cours : L'action Palvella était en hausse de 10,35 % pour atteindre 108,79$ lors de la dernière vérification de lundi.

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