Praxis Precision Medicines achève les discussions prévues avec la FDA menant à la confirmation du dépôt d'une demande de NDA pour la relutrigine début 2026

Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ : PRAX), une société biopharmaceutique au stade clinique qui utilise les connaissances génétiques pour le développement de traitements pour les troubles du système nerveux central (SNC) caractérisés par un déséquilibre entre l'excitation neuronale et l'inhibition, a annoncé aujourd'hui la réussite de la discussion prévue avec la FDA en vue de la confirmation du dépôt d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour la rélutrigine début 2026.

À propos de la rélutrigine (PRAX-562) La

relutrigine est une petite molécule de première classe en cours de développement pour le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE) en tant qu'inhibiteur préférentiel du courant sodique persistant, qui s'est révélé être un facteur clé des symptômes convulsifs dans les DEE sévères. Le mécanisme de modulation de précision des canaux sodiques (NAv) de la rélutrigine est compatible avec une sélectivité supérieure pour l'hyperexcitabilité des canaux NaV en cas de maladie. Des études in vivo sur la rélutrigine ont démontré une inhibition dose-dépendante des crises jusqu'à un contrôle complet de l'activité convulsive dans les modèles murins SCN2A, SCN8A et autres modèles murins DEE. La relutrigine a été généralement bien tolérée dans le cadre de trois études de phase 1 et a mis en évidence des modifications des biomarqueurs indiquant une modulation du canal NaV. Les données de l'étude de phase 2 EMBOLD ont démontré un profil de sécurité bien toléré avec une amélioration robuste à court et à long terme des crises motrices dans une population fortement prétraitée, ainsi qu'un maintien de l'absence de crises chez certains patients atteints du SCN2A et du SCN8A-DEE. La rélutrigine a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA pour le traitement du SCN2A-DEE, du SCN8A-DEE et du syndrome de Dravet ; ainsi que la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) et l'ODD de l'Agence européenne des médicaments pour le traitement du SCN2A-DEE et du SCN8A-DEE.