Tiny Biotech Terns vise le blockbuster de Novartis sur la leucémie

Terns Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : TERN) a présenté lundi des données actualisées et étendues issues de l'essai CARDINAL en cours sur le TERN-701 chez des patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) précédemment traités lors de la réunion annuelle et de l'exposition de l'American Society of Hematology.

À la date limite du 13 septembre 2025, 63 patients avaient été recrutés.

Données

Sur 38 patients dont l'efficacité pouvait être évaluée, le taux global (cumulé) de réponse moléculaire majeure (ROR) était de 74 % (28/38) en 24 semaines, 64 % (18/28) atteignant la MMR et 100 % (10/10) maintenant la MMR.

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Le taux de réussite de la réponse moléculaire profonde (DMR) après 24 semaines était de 29 %. Aucun patient n'avait perdu le MMR au moment de la coupure des données.

Profil de sécurité encourageant : 87 % (55/63) des patients étaient toujours sous traitement à la date limite de collecte des données.

Aucune toxicité limitant la dose n'a été observée lors de l'augmentation de dose, et la dose maximale tolérée n'a pas été atteinte.

La majorité des effets indésirables survenus pendant le traitement étaient de faible grade et ne présentaient aucune relation posologique apparente.

Les expositions au TERN-701 étaient approximativement proportionnelles à la dose dans l'ensemble de la gamme de doses.

Le profil de sécurité et le taux d'obtention d'une MMR plus élevé de 75 % sur 24 semaines à des doses de 320 mg et plus soutiennent le choix de 320 mg et 500 mg une fois par jour comme doses de phase 2 recommandées (rP2Ds) pour l'expansion.

« Nous sommes particulièrement encouragés de constater des taux sans précédent de ROR dans une population hautement réfractaire, notamment une réponse convaincante chez les patients dont l'asciminib, le ponatinib et/ou d'autres ITK commercialisés et expérimentaux n'étaient pas efficaces », a déclaré Emil Kuriakose, directeur médical de Terns.

La société a souligné que dans la gamme de doses du RP2D, un taux de réalisation de 36 % de la DMR en 24 semaines avait été observé, mettant en évidence la cinétique de réponse rapide du TERN-701.

Novartis AG (NYSE : AG) commercialise l'asciminib sous le nom de Scemblix en tant que médicament ciblé sur ordonnance utilisé pour traiter les adultes atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome de Philadelphie positif.

Le profil de sécurité et le taux de réussite de la MMR plus élevé de 75 % sur 24 semaines à des doses de 320 mg et plus soutiennent la sélection de 320 mg et 500 mg une fois par jour comme doses de phase 2 recommandées (rP2D) pour l'expansion », a déclaré Amy Burroughs, PDG de Terns, dans un communiqué de presse publié lundi.

L'avis de l'analyste

« Nous pensons que le TERN-701 est sur la bonne voie pour défier la domination de Scemblix et bouleverser le paradigme thérapeutique de la LMC, dont le TAM mondial est d'environ 5 milliards de dollars », a écrit William Blair mardi.

Du point de vue de l'efficacité, l'analyste Andy Hsieh est impressionné par le taux de réussite déclaré de 64 %, soit le double de celui des agents ELVN-001 approuvés par Scemblix et des agents expérimentaux ELVN-001 d'Enliven Therapeutics, Inc. (NASDAQ : ELVN) qui ont enregistré des taux de réussite de la ROR compris entre 24 % et 32 % dans des contextes pathologiques comparables.

« Six patients évaluables en termes d'efficacité supplémentaires ont été inclus dans la présentation par rapport au résumé, dont quatre ont atteint le ROR, et nous pensons que la cohérence des données d'efficacité renforce notre conviction optimiste », a ajouté William Blair.

Evolution du cours TERN : Les actions de Terns Pharma étaient en baisse de 4,25 % à 38,52 dollars lors de la préouverture du marché mardi, selon les données de Benzinga Pro.

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