Le médicament Duchenne de Dyne présente de fortes améliorations musculaires et fonctionnelles

Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ : DYN) a dévoilé lundi les principaux résultats de la cohorte d'expansion des enregistrements (REC) de son essai de phase 1/2 DELIVER évaluant le zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, également connu sous le nom de DYNE-251) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) caractérisée par le saut de l'exon 51.

Le REC a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une augmentation statistiquement significative de l'expression de la dystrophine ajustée au contenu musculaire à 5,46 % de la normale par rapport à la valeur initiale à six mois.

La dystrophine est une protéine située principalement dans les muscles utilisés pour le mouvement.

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Ces résultats reproduisent l'augmentation de 7 fois de l'expression de la dystrophine ajustée en fonction du contenu musculaire à six mois signalée précédemment par des participants recevant 20 mg/kg de z-rostudirsen toutes les 4 heures dans le cadre de la partie à doses multiples ascendantes (MAD) de l'essai DELIVER.

Non ajustée en fonction du contenu musculaire, l'expression absolue moyenne de la dystrophine chez les patients traités par 20 mg/kg de z-rostudirsen Q4W était de 2,87 % de la normale, soit environ 10 fois plus que les 0,3 % de la normale rapportés lors d'un essai clinique sur le traitement standard hebdomadaire de l'exon 51 de la DMD aux États-Unis, Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ : SRPT).

De plus, une amélioration par rapport au placebo a été observée pour les six paramètres fonctionnels prédéfinis d'après la première lecture du REC. Deux de ces mesures, la vitesse Time to Rise (TTR) et la vélocité Walk/Run à 10 mètres (10 MWR), se sont toutes deux améliorées par rapport au placebo à six mois avec un p<0,05 nominal, même si l'étude n'était pas suffisamment puissante pour démontrer la signification statistique d'aucune des mesures fonctionnelles.

La perte de fonction pulmonaire, qui est l'une des principales causes de mortalité de la DMD, telle que mesurée par le pourcentage de capacité vitale forcée prédit (FVC%p), s'est maintenue à 6 mois par rapport à une baisse sous placebo.

Données à long terme et profil de sécurité

En outre, Dyne a annoncé de nouvelles données cliniques positives à long terme concernant les parties en cours d'extension ouverte (OLE) et d'extension à long terme (LTE) de DELIVER.

Le z-Rostudirsen a continué de présenter un profil de sécurité favorable, et la plupart des effets indésirables liés au traitement (TEAE) étaient légers ou modérés. Les effets indésirables indésirables associés les plus fréquemment signalés étaient la pyrexie (fièvre) et les maux de tête.

Prochains jalons

Dyne prévoit de soumettre une BLA (demande de licence de produits biologiques) pour une approbation accélérée aux États-Unis au deuxième trimestre 2026, avec un lancement potentiel aux États-Unis au premier trimestre de 2027.

La société prévoit de lancer un essai clinique mondial de phase 3 sur le z-rostudirsen au deuxième trimestre 2026.

DYN Price Action : Les actions de Dyne Therapeutics étaient en hausse de 6,78 % à 21,65 dollars au moment de la publication de lundi, selon les données de Benzinga Pro.

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