L'INCA033989 d'Incyte montre une réponse hématologique de 90 % chez les patients atteints d'ET à fortes doses, des réponses moléculaires durables fréquentes, un profil de sécurité favorable et reçoit la désignation de traitement révolutionnaire de la FDA dans le cadre de données de phase 1 mises à jour présentées à l'ASH 2025

• Presque tous (90 %) des patients atteints de thrombocytémie essentielle (ET) traités par INCA033989 à la dose la plus élevée ont obtenu une réponse hématologique (HR), 83,3 % ayant obtenu une HR complète
• Les réponses moléculaires étaient fréquentes, rapides, durables et corrélées aux réponses hématologiques ; une réduction de la fréquence des variants alléliques (VAF) de MutCalR par rapport à la valeur initiale est survenue chez 96,2 % des patients présentant ≥ 1 mesure de la VAF après le départ
• Les analyses exploratoires issues des études cliniques montrent une activité potentiellement modificatrice directe de la maladie d'INCA033989
• Les résultats démontrent un profil de sécurité favorable : aucune toxicité limitant la dose n'a été signalée et la dose maximale tolérée n'a pas été atteinte.
• La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à l'INCA033989 pour le traitement des patients atteints d'ET porteurs d'une mutation CALR de type 1 qui sont résistants ou intolérants à au moins un traitement cytoréducteur.

Incyte (NASDAQ : INCY) a annoncé aujourd'hui la mise à jour des données cliniques issues de deux études de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'INCA033989, un anticorps monoclonal mutant ciblant la calréticuline (MutCalR), le premier de sa classe, pour le traitement des patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs (MPN) exprimant MutcalR. Ces données, qui font l'objet de présentations orales lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Society of Hematology (ASH) à Orlando (session 634, publication #1024 ; session 631, publication #71), se concentrent sur la partie des études portant sur l'augmentation de dose chez des patients atteints de thrombocytémie essentielle (ET) porteurs d'une mutation CALR résistants ou intolérants à au moins un traitement cytoréducteur.